中老年人的“白色噩夢(mèng)”！復(fù)發(fā)難治性AML，有望迎來新“利器”
急性髓系白血病(AML)是常見的一種成人血液系統(tǒng)惡性腫瘤，發(fā)病率隨著年齡的增長(zhǎng)而增加，總體預(yù)后較差。
伴隨著人口老齡化，中國(guó)AML發(fā)病率也呈逐年上升趨勢(shì)。AML多發(fā)生于65歲以上的中老年人，疾病進(jìn)展迅速，是具侵襲性和難治的血癌之一，被稱為中老年人的“噩夢(mèng)”。若不及時(shí)治療，通常會(huì)在數(shù)周或數(shù)月內(nèi)死亡，生存率極低。
特別是對(duì)于復(fù)發(fā)或難治性的AML患者而言，一直缺乏有效治療方案。
近日，F(xiàn)DA已授予口服髓樣激酶組抑制劑HM43239快速通道認(rèn)定，用于治療攜帶FLT3突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病(AML)患者。
HM43239是一種高效的基因型小分子抑制劑，由幾種在髓系惡性腫瘤中起作用的激酶組成。
此前于2018年被FDA授予孤兒藥資格，用于治療AML患者。
已知它在腫瘤增殖、治療耐藥和分化中發(fā)揮作用，該制劑對(duì)FLT3、耐受D835和酪氨酸激酶(F691)結(jié)構(gòu)域突變具有高度活性。
體內(nèi)小鼠異種移植模型表明，HM43239可能比目前用于AML的其他激酶抑制劑具有更強(qiáng)的抗腫瘤活性和更好的耐受性，并與其他DNMT、BCL-2等抑制劑協(xié)同作用。
目前正在進(jìn)行的一項(xiàng)開放標(biāo)簽、多中心、首次人體1/2期臨床試驗(yàn)，旨在檢驗(yàn)HM43239在復(fù)發(fā)或難治性AML患者中的安全性、耐受性和藥效。
該臨床試驗(yàn)由兩部分組成，包括劑量遞增和劑量擴(kuò)展階段。
研究的主要終點(diǎn)是評(píng)估安全性、耐受性，并確定2期推薦劑量。次要終點(diǎn)包括較佳緩解率、緩解持續(xù)時(shí)間、無事件生存期、總生存期和累計(jì)復(fù)發(fā)發(fā)生率。
34名復(fù)發(fā)或難治性AML患者被納入試驗(yàn)。這些患者接受的HM43239劑量從20mg到160mg不等。
數(shù)據(jù)顯示：在一組攜帶FLT3突變患者中，當(dāng)給藥劑量為80mg時(shí), 37.5%的患者產(chǎn)生了持久的復(fù)合完全緩解。
在80mg劑量下，F(xiàn)LT3突變和FLT3野生型疾病患者的復(fù)合CR率為25%。
在120mg劑量下，1名之前治療失敗的患者在1個(gè)周期的HM43239治療后成功實(shí)現(xiàn)了部分反應(yīng)。
該藥物在安全性方面也具有良好的表現(xiàn)。
臨床試驗(yàn)表明：HM43239對(duì)不同類型的復(fù)發(fā)或難治性AML患者具有完全緩解作用，并且是一種耐受性良好的口服藥物。
快速通道認(rèn)定展現(xiàn)了HM43239在填補(bǔ)AML患者未被滿足的需求方面的潛力。期待這款新型藥物早日獲批，為復(fù)發(fā)難治性的AML患者提供一種新的治療選擇。
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