治療血液腫瘤效果好？CAR-T細(xì)胞療法明年中國獲批
“5年之內(nèi)應(yīng)該所有的血液腫瘤都可以通過CAR-T療法進(jìn)行治愈。”Carl June說道。
11月3日，2019騰訊科學(xué)We大會(huì)在北京舉行。作為賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院終身教授，同時(shí)也是 CAR-T細(xì)胞療法創(chuàng)始人之一，曾被《時(shí)代周刊》評(píng)為“2018年全球具影響力的100人之一”的Carl June受邀參加，并在會(huì)前接受了專訪。
Carl June受訪
以“毒”攻毒：利用HIV病毒進(jìn)行改造
CAR-T可以拆分為兩部分進(jìn)行解讀：
T細(xì)胞（T淋巴細(xì)胞）在人體中扮演“戰(zhàn)士”角色，負(fù)責(zé)抵御和消滅感染、腫瘤、外來異物等“敵人”。
CAR，中文學(xué)名“嵌合抗原受體”，發(fā)揮著類似定位導(dǎo)航的作用。
通過基因工程技術(shù)將T細(xì)胞激活，并裝上“定位導(dǎo)航裝置”CAR，專門識(shí)別體內(nèi)腫瘤細(xì)胞，并通過免疫作用釋放多種效應(yīng)因子，高效地殺滅腫瘤細(xì)胞，從而達(dá)到治療惡性腫瘤的目的。
據(jù)介紹，CAR-T療法的流程首先是取血。在實(shí)驗(yàn)室取血通過HIV病毒進(jìn)行改造，就產(chǎn)生一個(gè)經(jīng)過改造的細(xì)胞，然后再進(jìn)行冷凍，之后再放回病人的身體。
Carl June稱，過去CAR-T細(xì)胞療法在全球只有3個(gè)臨床的實(shí)驗(yàn)，而且都是在美國?！艾F(xiàn)在已經(jīng)有400多個(gè)遍布全世界的臨床實(shí)驗(yàn)，其中大多數(shù)是在中國和美國進(jìn)行的。”
以急性白血病復(fù)發(fā)的小女孩Emily為例，她于2012年（6歲）進(jìn)行注射，現(xiàn)在其體內(nèi)仍有CAR-T細(xì)胞?！爸灰⑷胍淮蜟AR-T細(xì)胞，就可以在人的身體存活終生，它在人體內(nèi)的半衰期是70年?！?/span>
世界上首例CAR-T臨床病人Emily
CAR-T細(xì)胞療法是一個(gè)細(xì)胞和基因療法。雖然在甲狀腺癌、乳腺癌等實(shí)體瘤領(lǐng)域的研究不甚順利，但在白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等腫瘤治療的臨床試驗(yàn)中都有積極的表現(xiàn)，尤其是針對(duì)晚期白血病。
“5年之內(nèi)應(yīng)該所有的血液腫瘤都可以通過CAR-T療法進(jìn)行治愈?！盋arl June說道。
落地應(yīng)用：距離普通人享受到CAR-T細(xì)胞療法還有多遠(yuǎn)？
據(jù)Carl June介紹，在400多個(gè)遍布全世界的臨床實(shí)驗(yàn)中，大多數(shù)是在中國和美國進(jìn)行的。研究活躍的地方在中國，第二活躍的地方在美國。
“（CAR-T細(xì)胞療法）2017年8月被FDA(美國食品和藥物管理局)批準(zhǔn)，在日本、澳大利亞和歐洲也得到了批準(zhǔn)，估計(jì)明年在中國也會(huì)得到批準(zhǔn)?！盋arl June說道。
不過，Carl June也坦率地表示，由于CAR-T細(xì)胞療法是一對(duì)一給病人量身定制，價(jià)格昂貴。這是必須要解決的挑戰(zhàn)。
“如果我們能夠集中生產(chǎn)第三方的CAR-T細(xì)胞（指不需要從病人血液中提?。?，然后供多個(gè)病人使用就會(huì)降低成本?！盋arl June稱。
“其實(shí)就像電腦或手機(jī)一樣，剛開始的時(shí)候，它是一種顛覆性的治療方法，所以比較貴。但后來隨著更廣泛的市場(chǎng)應(yīng)用后，就會(huì)使可得性越來越高，成本也會(huì)越來越低。”Carl June表示，正在中國努力推動(dòng)商用化，上周剛?cè)ド虾０菰L了一家公司。“我們希望從學(xué)術(shù)和商業(yè)都能夠推動(dòng)合作，從而降低這個(gè)療法的成本?！?/span>
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