這種“兒童白血病之王”，迎來新靶向療法！
幼年型粒-單核細胞白血病(JMML)是一種罕見的克隆性造血干細胞增生異常性疾病，多發(fā)生在幼年期。
該病兼有骨髓增生異常綜合征(MDS)和骨髓增殖性疾病(MPD)特征的疾病，約占兒童白血病的3%～5%。
JMML預(yù)后很差，多數(shù)患者生存期低于2年，被稱為“兒童白血病之王”。
JMML目前尚無特效藥物可治愈，造血干細胞移植(HSCT)是目前能治愈該病的少有方法，但接受HSCT治療的總生存率也僅50%左右，且高昂的醫(yī)療費用和移植風(fēng)險，使得很多家屬對該病望而卻步。
好消息是，近日，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)阿扎胞苷(Vidaza)用于治療新診斷的幼年骨髓單核細胞白血病患兒。
阿扎胞苷為胞嘧啶核苷類似物，是一種核苷代謝抑制劑。其細胞毒性作用可以使快速分裂的細胞死亡，通過多種機制發(fā)揮其抗腫瘤作用，同時可以摻入腫瘤細胞RNA和DNA中，有效抑制DNA合成，并且阻礙RNA和蛋白質(zhì)的合成，還包括對骨髓中異常造血細胞的細胞毒性和DNA的甲基化不足。
此次批準(zhǔn)得到了一項國際多中心、開放標(biāo)簽試驗數(shù)據(jù)的支持，該研究評估了在28名JMML患兒中Vidaza的安全性和有效性。
該試驗的主要終點是3個月時的有效緩解率，有效率包括完全緩解或部分緩解。
結(jié)果顯示：
· Vidaza組有50%的患者有明確的臨床反應(yīng)，包括3例完全緩解和6例部分緩解。
· 中位緩解時間為1.2個月。94%的患者繼續(xù)接受HSCT，平均移植時間為4.6個月。
· 38%需要輸注血小板的患者在第3周期治療后沒有輸注血小板。在繼續(xù)接受HSCT的17名患者中，82%患者在平均23.8個月的隨訪中無白血病。
· 關(guān)于安全性，常見的影響包括發(fā)熱、皮疹、上呼吸道感染和貧血。
對于JMML的治療，F(xiàn)DA建議1個月至1周歲或體重小于10kg的患兒推薦劑量為2.5 mg/kg。對于1周歲以上且體重超過10kg的患兒，推薦的劑量為75 mg/kg。
JMML在臨床上并無太多的治療選擇，治療方案單一且療效不佳是該病預(yù)后不佳的原因之一。而如今隨著阿扎胞苷的獲批，相信會改變JMML患者這種困境。
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