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這種白血病是“銀發(fā)殺手”,迎來(lái)一線靶向治療新選擇
2022-05-31
來(lái)源:好醫(yī)友
急性髓性白血病(AML)是一種進(jìn)展迅速、治療難度大的血癌,它是造血前體細(xì)胞中一系列基因突變的結(jié)果。
AML主要發(fā)病于老年人,65歲以上患者占病例的一半以上。多數(shù)患者化療無(wú)效,進(jìn)展為復(fù)發(fā)/難治性AML,死亡率很高,被稱為“銀發(fā)殺手”。
AML治療可分為強(qiáng)化和非強(qiáng)化治療。對(duì)于老年患者,由于通常有其他合并癥,無(wú)法耐受強(qiáng)化治療,因此只能采取非強(qiáng)化治療,但療效并不理想,五年生存率約為29.5%。
近日,美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Tibsovo(Ivosidenib)與阿扎胞苷(Vidaza)聯(lián)用,一線治療攜帶IDH1突變的AML患者。這些患者年齡須在75歲以上或因患合并癥無(wú)法接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療。
Tibsovo是一款口服選擇性小分子IDH1抑制劑,它能靶向作用于IDH1代謝通路,抑制突變IDH1酶的活性,以防止代謝產(chǎn)物2-HG的積累,從而起到抗癌作用。
此次批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)全球性3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù),該研究評(píng)估了Tibsovo加阿扎胞苷對(duì)先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML患者的療效。
該研究共入組146名患者,中位年齡為75.5歲。主要終點(diǎn)包括無(wú)事件生存期(EFS)和總生存期(OS)。
試驗(yàn)結(jié)果顯示:
· 與化療相比,Tibsovo顯著改善了患者的EFS(37%Vs 12%)。
· OS方面,Tibsovo組的中位OS為24個(gè)月,對(duì)照組僅有7.9個(gè)月。
· 24周時(shí),Tibsovo組的總緩解率為62.5%,對(duì)照組為18.9%。
研究人員表示:Tibsovo是一個(gè)針對(duì)癌癥代謝的療法,與阿扎胞苷聯(lián)用在無(wú)事件生存期和總生存期方面表現(xiàn)出令人驚喜的顯著獲益。
血液腫瘤專家Gary Schiller博士介紹,AML患者,尤其是那些新診斷且不符合強(qiáng)化治療的患者,治療選擇十分有限。
此次Tibsovo與阿扎胞苷聯(lián)合療法的獲批,代表了攜帶IDH1突變的這類AML患者在治療方案上取得重大進(jìn)步,有望改變目前的治療困境。
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