日前，致力于開發(fā)罕見病療法的Zogenix公司宣布，其口服氟苯丙胺Fintepla（ZX008），在治療Lennox-Gastaut綜合征（LGS）患者的關(guān)鍵性3期試驗中，達到主要研究終點。與安慰劑組相比，F(xiàn)intepla治療組中患者的癲癇發(fā)作頻率較基線時達到了統(tǒng)計學(xué)意義上的顯著降低。
LGS的發(fā)病通常發(fā)生在3至5歲之間，有多種病因，包括腦畸形，嚴(yán)重頭部損傷，中樞神經(jīng)系統(tǒng)感染，遺傳性神經(jīng)退行性疾病，或代謝性病癥。大多數(shù)LGS兒童出現(xiàn)一定程度的智力障礙，發(fā)育遲緩和異常行為。LGS患者通常具有多種癲癇發(fā)作類型，其中包括痙攣性癲癇發(fā)作，這導(dǎo)致他們經(jīng)常摔倒和受傷。對抗癲癇藥物（AEDs）產(chǎn)生耐藥性在LGS患者中很常見。他們需要新型抗癲癇藥物有效管理癲癇發(fā)作。
Zogenix公司開發(fā)的Fintepla是一種液體形態(tài)的氟苯丙胺。它可以通過調(diào)節(jié)血清素機制和sigma-1受體活性來減少癲癇發(fā)作的頻率。此前，F(xiàn)intepla曾被FDA和歐洲藥品管理局授予用于治療LGS患者的孤兒藥資格。目前，F(xiàn)intepla治療與Dravet綜合征相關(guān)癲癇發(fā)作的新藥申請（NDA）已獲得FDA的優(yōu)先審評資格，預(yù)計將在今年3月25日之前獲得回復(fù)。
該項名為Study 1601的關(guān)鍵性3期試驗分為兩個部分。一部分旨在評估將Fintepla添加到LGS患者當(dāng)前抗癲癇治療方案中的安全性和有效性，共有263名2至35歲的患者參與。這些患者都曾接受一種或多種抗癲癇藥物的治療，但疾病未得到良好的控制。他們的中位基線癲癇發(fā)作頻率為每月77次。在確定基線發(fā)作頻率4周后，在2周的滴定期內(nèi)將隨機分組的患者服用的藥物劑量調(diào)整至治療劑量，然后是12周的固定劑量維持期。完成一部分的患者有資格參加第2部分的臨床試驗。第二部分試驗是一項為期12個月的開放標(biāo)簽擴展研究，旨在評估Fintepla的長期安全性和有效性。
▲Study 1601試驗到達主要終點（圖片來源：參考資料[2]）
該試驗的結(jié)果表明，與安慰劑組相比，F(xiàn)intepla治療組中LGS患者的癲癇發(fā)作頻率較基線時達到了統(tǒng)計學(xué)意義上的顯著降低，即該試驗的主要終點。0.7 毫克/公斤/天Fintepla劑量組中患者的中位癲癇發(fā)作頻率減少了26.5%，而安慰劑組中的這一數(shù)值僅為7.8%。此外，F(xiàn)intepla治療組中患者在多個次要終點上也顯示出了改善。
參考資料：
[1] Zogenix Announces Positive Top-line Results from Global Pivotal Phase 3 Trial of FINTEPLA® for the Treatment of Lennox-Gastaut Syndrome，Retrieved February 07, 2020, from https://zogenixinc.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/zogenix-announces-positive-top-line-results-global-pivotal-phase
[2] Zogenix Conference Call to Discuss Positive Top-line Results from Global Pivotal Phase 3 Trial of FINTEPLA® for the Treatment of Lennox-Gastaut Syndrome，Retrieved February 07, 2020, from https://viavid.webcasts.com/viewer/event.jsp?ei=1283978&tp_key=4d9a85d74c
原標(biāo)題：速遞 | 顯著降低發(fā)作頻率，抗癲癇新藥達到3期主要終點
注：原文有刪減
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