今日，賽諾菲（Sanofi）公司宣布，美國FDA授予該公司與Sobi合作開發(fā)的efanesoctocog alfa（BIVV001）突破性療法認(rèn)定，用于治療血友病A患者。新聞稿指出，這是一個獲得突破性療法認(rèn)定的凝血因子VIII（FVIII）療法。Efanesoctocog alfa是一款長效血友病A療法，目標(biāo)是通過每周一次預(yù)防性治療，在一周的大部分時間中維持接近正常的FVIII活性。
血友病A是由于編碼FVIII的基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致FVIII缺失的遺傳性疾病。目前常見的血友病A治療方法是定期輸注FVIII，然而通?；颊咝枰恐芙邮?-4次FVIII輸注，為他們的生活帶來極大的不便。
天然FVIII在血液中的半衰期只有12個小時左右，因為在血液中，它與血管性血友病因子（von Willebrand factor ，VWF）結(jié)合形成復(fù)合體。VWF與FVIII的結(jié)合雖然提高了FVIII在血液中的穩(wěn)定性，但是VWF本身被降解的速度也為FVIII在血液中的滯留時間設(shè)置了一個上限，因為當(dāng)VWF被降解時，與它結(jié)合的FVIII也同時被降解。
BIVV001的設(shè)計將FVIII與一個VWF片段連接起來，形成的復(fù)合體不會與血液中的天然VWF相結(jié)合，從而突破VWF設(shè)定的半衰期上限。它旨在讓血友病A患者在接受一次注射之后，能夠在一周的大部分時間里獲得接近正常的FVIII因子活性水平。
▲BIVV001結(jié)構(gòu)示意圖（圖片來源：參考資料[2]）
這一突破性療法認(rèn)定的授予是基于關(guān)鍵性3期臨床試驗XTEND-1的積極結(jié)果。試驗結(jié)果顯示，每周一次efanesoctocog alfa預(yù)防性治療，顯著降低嚴(yán)重血友病A患者中的年出血率。同時，與此前接受的FVIII預(yù)防性治療相比，efanesoctocog alfa在預(yù)防出血方面表現(xiàn)出優(yōu)效性。
賽諾菲研發(fā)全球負(fù)責(zé)人John Reed博士表示：“突破性療法認(rèn)定凸顯了efanesoctocog alfa變革血友病A治療的潛力，它能夠在更長時間里提供更高的保護(hù)。我們期待與監(jiān)管機(jī)構(gòu)在申請遞交和審評這一創(chuàng)新療法的過程中繼續(xù)合作?！?/span>
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