諾華（Novartis）近日公布了CD19 CAR-T細(xì)胞療法Kymriah（tisagenlecleucel）關(guān)鍵臨床研究ELIANA的長期結(jié)果。該研究是一個(gè)兒科全球性CAR-T細(xì)胞治療注冊(cè)研究，評(píng)估了Kymriah治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL）兒童和年輕成人患者療效和安全性，這些患者均為原發(fā)性難治、化學(xué)難治、術(shù)后復(fù)發(fā)或不符合異基因造血干細(xì)胞移植（ASCT）。至長生存隨訪時(shí)間為5.9年。
該研究的分析顯示，接受Kymriah治療的79例患者，有55%（95%CI:43-66）在5年后仍然存活；輸注后3個(gè)月內(nèi)病情緩解的患者（n=65），有44%在5年后仍然處于緩解狀態(tài)，中位無事件生存期（EFS）為43.8個(gè)月。這些發(fā)現(xiàn)證明了Kymriah的長期益處和治愈潛力。截至目前，Kymriah是用于這些先前治療選擇有限的患者群體的CAR-T細(xì)胞療法。
ELIANA研究的長期隨訪表明，Kymriah有潛力改變r(jià)/r B-ALL兒童和年輕成人患者的癌癥治療，顯著改善該患者群體的預(yù)后，并顯示出持久緩解和一致的安全性：（1）82%（95%CI:72-90）的患者實(shí)現(xiàn)緩解（在輸注后3個(gè)月內(nèi)實(shí)現(xiàn)全緩解[CR]或伴血液學(xué)未完全恢復(fù)的CR[CRi]）；（2）對(duì)于病情緩解的患者，5年無復(fù)發(fā)生存（RFS）率為44%（95%CI:31-56），RFS中位數(shù)為43個(gè)月；（3）長期隨訪期間未報(bào)告新的或意外的不良事件。
費(fèi)城兒童醫(yī)院癌癥免疫治療細(xì)胞治療和移植部門主任Stephan Grupp博士表示：“這些數(shù)據(jù)標(biāo)志著復(fù)發(fā)性或難治性B細(xì)胞ALL兒童和年輕人及其家人迎來了一個(gè)充滿希望的時(shí)刻，因?yàn)?年后疾病復(fù)發(fā)很少見。自近5年前Kymriah獲得批準(zhǔn)以來，我們已經(jīng)能夠?yàn)橄惹懊媾R5年生存率低于10%的患者群體提供了一款真正改變游戲規(guī)則的選擇?！?/span>
諾華腫瘤和血液學(xué)開發(fā)全球主管兼執(zhí)行副總裁Jeff Legos表示：“在諾華，我們致力于治愈。通過對(duì)這些接受治療的B細(xì)胞ALL兒童和年輕成人近6年的隨訪數(shù)據(jù)，我們有至強(qiáng)有力的證據(jù)表明，Kymriah一次性治療具有治愈潛力。這些結(jié)果增強(qiáng)了我們對(duì)CAR-T細(xì)胞治療的信心，它是癌癥護(hù)理領(lǐng)域真正具有變革性和范式轉(zhuǎn)變的進(jìn)步。”
Kymriah是美國FDA批準(zhǔn)的一個(gè)CAR-T細(xì)胞療法，這是一種CD19導(dǎo)向的基因修飾自體T細(xì)胞免疫細(xì)胞療法。與常規(guī)的小分子或生物療法不同，CAR-T細(xì)胞療法是一種活的T細(xì)胞治療產(chǎn)品。Kymriah的原理是將患者的T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾表達(dá)一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達(dá)于多種血液腫瘤細(xì)胞表面的抗原蛋白，包括B細(xì)胞淋巴瘤和白血病細(xì)胞。
Kymriah是一種一次性治療方法，旨在增強(qiáng)患者的免疫系統(tǒng)來對(duì)抗癌癥。截至目前，Kymriah已被批準(zhǔn)的適應(yīng)癥包括：（1）治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r ALL）兒童和年輕成人患者（年齡至25歲）；（2）治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者；（3）治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（r/r FL）成人患者。
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