FDA批準(zhǔn)治療胃腸道間質(zhì)瘤的精準(zhǔn)療法
美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)Blueprint Medicines公司開發(fā)的Ayvakit（avapritinib）上市，用于治療無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者。這些患者攜帶PDGFRA外顯子（exon）18突變，其中包括攜帶PDGFRA D842V突變的患者，這是常見(jiàn)的外顯子18突變。Blueprint公司的新聞稿指出，這是獲批治療具有特定基因組特征GIST患者的精準(zhǔn)療法。
Ayvakit（avapritinib）是一款強(qiáng)力的高特異性KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。Ayvakit已經(jīng)表現(xiàn)出抑制與GIST相關(guān)的廣泛KIT和PDGFRA突變體的效力。這款新藥曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，以及快速通道資格、孤兒藥資格和優(yōu)先審評(píng)資格。
▲Ayvakit分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：PubChem）
FDA的批準(zhǔn)是基于名為NAVIGATOR的1期臨床試驗(yàn)的療效結(jié)果，以及多項(xiàng)臨床試驗(yàn)的安全性結(jié)果。在攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者中，Ayvakit達(dá)到84%的總緩解率（95 CI: 69%，93%），7%的患者達(dá)到完全緩解，患者的中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到。
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