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  這種兒童腦癌極易誤診，大多活不過(guò)一年！靶向療法值得期待
  
  2022-06-23 來(lái)源：好醫(yī)友
  
  
  
  非典型畸胎樣/橫紋肌樣瘤（AT/RT）是一種罕見(jiàn)且高度侵襲性的小兒腦癌，約占顱內(nèi)腫瘤的2.1%，預(yù)后極差，存活期通常不足一年。
  
  由于AT/RT常見(jiàn)于嬰幼兒，尤其好發(fā)于2歲以下的嬰兒，患兒通常無(wú)法清楚表達(dá)自己的疼痛或不適，一些患兒可能表現(xiàn)為排尿困難或尿中帶血，因此，這種病很容易誤診。
  
  目前，AT/RT主要治療手段包括：手術(shù)、化療、干細(xì)胞移植、激光消融、質(zhì)子治療等，手術(shù)切除是重要的手段之一。然而，這種腫瘤極易復(fù)發(fā)，患者亟需更好的治療選擇。
  
  近日，F(xiàn)DA已授予Paxalisib(GDC-0084)孤兒藥資格(ODD)，作為非典型橫紋肌樣/畸胎樣腫瘤患者的潛在治療選擇。
  
  Paxalisib是一種PI3K/AKT/mTOR通路的腦滲透抑制劑，其治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者的適應(yīng)癥正在臨床試驗(yàn)中。這是成人常見(jiàn)和具侵襲性的原發(fā)性腦癌。
  
  該藥曾于2018年2月獲得治療膠質(zhì)瘤的孤兒藥稱(chēng)號(hào)，并于2020年8月獲得治療惡性膠質(zhì)瘤的孤兒藥稱(chēng)號(hào)。2020年8月，F(xiàn)DA還授予該藥快速通道資格，用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。
  
  Paxalisib目前正在一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)(NCT05009992)中進(jìn)行研究。
  ? 該試驗(yàn)估計(jì)納入了216名患者，他們將隨機(jī)接受Paxalisib、放療和ONC201.3三種治療方案中的一種。
  
  ? 該研究的主要終點(diǎn)為6個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)和7個(gè)月總生存期(OS)。
  
  這項(xiàng)研究的初始數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在2023年公布。
  
  另外，Paxalisib在兒童彌漫內(nèi)生型腦橋膠質(zhì)瘤的一期研究(NCT03696355)也正在進(jìn)行中。
  ? 該試驗(yàn)包括劑量遞增和擴(kuò)展階段，患者在完成標(biāo)準(zhǔn)放療后將接受21mg/m2、27mg/m2、35mg/m2或45mg/m2劑量的Paxalisib。
  
  ? 本研究的主要終點(diǎn)包括確定標(biāo)準(zhǔn)放療后Paxalisib的較大耐受劑量和推薦的2期劑量、不良反應(yīng)發(fā)生率和藥物的藥代動(dòng)力學(xué)。次要終點(diǎn)包括較佳總體療效、較佳總體療效持續(xù)時(shí)間、PFS和OS。
  
  數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2022年底提交公布。
  
  期待更多更好的AT/RT新療法早日問(wèn)世，為這些患兒的成長(zhǎng)保駕護(hù)航。
  
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