隨著深度學(xué)習(xí)等技術(shù)進(jìn)步，人工智能在新藥研發(fā)中扮演著越發(fā)重要的角色。近日，中國(guó)學(xué)者參與的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)利用人工智能發(fā)現(xiàn)了“漸凍癥”的潛在治療靶點(diǎn)，為該疾病的治療提供了新思路。
“漸凍癥”醫(yī)學(xué)名稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥，是一種神經(jīng)退行性疾病，會(huì)影響大腦和脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，造成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡，令大腦無法控制肌肉運(yùn)動(dòng)。主要臨床表現(xiàn)是肌肉逐漸萎縮無力，患者會(huì)因呼吸衰竭而死亡。目前“漸凍癥”的治療原則以減輕癥狀為主，已獲批用于治療“漸凍癥”的藥物幾乎不能逆轉(zhuǎn)患者的任何神經(jīng)退行性癥狀。
在人工智能藥物研發(fā)公司英矽智能、美國(guó)約翰斯·霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院、哈佛大學(xué)附屬馬薩諸塞綜合醫(yī)院、中國(guó)清華大學(xué)等機(jī)構(gòu)合作的研究中，研究人員利用名為“PandaOmics”的人工智能生物靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)平臺(tái)分析了來自多個(gè)公共數(shù)據(jù)集的大量中樞神經(jīng)系統(tǒng)樣本轉(zhuǎn)錄組數(shù)據(jù)，以及大量“漸凍癥”患者運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元樣本的轉(zhuǎn)錄組和蛋白組數(shù)據(jù)。
人工智能通過分析這些與“漸凍癥”疾病進(jìn)展有關(guān)的大數(shù)據(jù)，從中確定了17個(gè)高置信度靶點(diǎn)和11個(gè)全新治療靶點(diǎn)。研究人員隨后在模擬“漸凍癥”患者情況的果蠅模型中進(jìn)行驗(yàn)證，證實(shí)在上述28個(gè)靶點(diǎn)中，有18個(gè)靶點(diǎn)可減緩神經(jīng)退行性癥狀。
相關(guān)論文已于近日發(fā)表在國(guó)際期刊《衰老神經(jīng)科學(xué)前沿》雜志上。論文作者之一、清華大學(xué)藥學(xué)院教授魯白接受新華社記者采訪時(shí)表示：“從由人工智能驅(qū)動(dòng)在海量數(shù)據(jù)集中發(fā)現(xiàn)靶點(diǎn)，到在小鼠、果蠅等多個(gè)模型系統(tǒng)中進(jìn)行生物驗(yàn)證，再到通過研究者發(fā)起的試驗(yàn)進(jìn)行快速臨床測(cè)試，這代表了一種新趨勢(shì)，有望大大降低藥物開發(fā)的成本和時(shí)間。更重要的是成功率的提升，特別是針對(duì)神經(jīng)退行性疾病而言?！?/span>
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