神州細(xì)胞血友病新藥3期結(jié)果公布，用于兒童患者預(yù)防治療！
近日，神州細(xì)胞發(fā)布新聞稿稱，其重組人凝血因子Ⅷ（商品名：安佳因）在兒童預(yù)防治療中的3期研究結(jié)果，將在近日召開的第30屆國際血栓與止血學(xué)會年會（ISTH 2022）上以海報形式公布。據(jù)神州細(xì)胞新聞稿介紹，這也是目前已知規(guī)模較大的血友病A患兒預(yù)防治療3期研究。
血友病A是一種由凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏而導(dǎo)致的出血性疾病，是X染色體連鎖的隱性遺傳性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突變引起。若反復(fù)出血不及時治療，可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和（或）假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。目前，血友病A的主要治療手段是凝血因子Ⅷ替代治療，包括人凝血因子和重組人凝血因子。
2021年7月，神州細(xì)胞的注射用重組人凝血因子Ⅷ（SCT800）在中國獲批上市，用于青少年及成人血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏癥）患者出血的控制和預(yù)防。公開資料顯示，這也是一個獲批的中國本土重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品。
此次神州細(xì)胞的重組人凝血因子Ⅷ即將在大會上展示的是一項3期預(yù)防治療研究，旨在評估該產(chǎn)品（25-50 IU/kg，隔日一次或每周三次）在血友病A患兒預(yù)防治療中的有效性及安全性。試驗共納入68例重型血友病A兒童，其中0~5歲幼兒組和6~11歲學(xué)齡組各34例，他們均接受了為期24周的預(yù)防治療，平均暴露日為78.9天。研究主要終點為年化出血率（ABR）。
結(jié)果顯示，全分析集中位ABR僅2.21次，0出血患者達(dá)39.7%。進(jìn)一步分析發(fā)現(xiàn)，患者年化關(guān)節(jié)出血率（AJBR）中位值為0，也就是說至少一半以上患兒可實現(xiàn)關(guān)節(jié)0出血；患者年化自發(fā)出血率（AsBR）中位值同樣為0，而年化創(chuàng)傷出血率（AtBR）中位值為1.04。根據(jù)年齡進(jìn)行分層分析，0-5歲幼兒組ABR中位值為2.21，而6-11歲學(xué)齡組ABR中位值為2.17，這款重組人凝血因子Ⅷ在兩組患者中展現(xiàn)出一致的療效。
預(yù)防治療是世界血友病聯(lián)盟（WFH）推薦的標(biāo)準(zhǔn)治療，對于兒童患者，嚴(yán)格的治療目標(biāo)能夠有效保護(hù)關(guān)節(jié)功能，避免關(guān)節(jié)損傷。希望神州細(xì)胞的重組人凝血因子Ⅷ在兒童血友病A預(yù)防治療中取得更多積極成果，早日為這類患者提供新的治療選擇。
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