炎性肌纖維母細(xì)胞瘤迎來靶向療法
炎性肌纖維母細(xì)胞瘤（IMT)，也被稱為漿細(xì)胞肉芽腫、炎性假瘤、纖維組織細(xì)胞瘤、纖維黃色瘤和黃色肉芽腫，是一種由平滑肌細(xì)胞、結(jié)締組細(xì)胞和免疫細(xì)胞組成的少見的中度惡性腫瘤，屬于一類軟組織肉瘤。
IMT這種腫瘤比較特殊，因?yàn)榇蠖鄶?shù)浸潤性不強(qiáng)，也極少轉(zhuǎn)移，難以歸為惡性腫瘤，但也有部分病例惡性程度較高，值得警惕。
IMT由炎性細(xì)胞和間質(zhì)梭形細(xì)胞組成，可發(fā)生在任何部位，多見于肺（肺部炎性肌纖維母細(xì)胞瘤）及盆腹腔軟組織，好發(fā)于兒童和年輕成人軟組織和實(shí)質(zhì)器官。
IMT尚無標(biāo)準(zhǔn)療法，手術(shù)切除仍是主要的治療方法。完整切除單一孤立病灶可能治愈，但治療后有復(fù)發(fā)的可能。對于無法手術(shù)的患者，還可采用化療、糖皮質(zhì)激素和非甾體抗炎藥等。
不過，大約70%的IMT病例中攜帶ALK基因改變，這意味著靶向治療有望成為標(biāo)準(zhǔn)治療選擇。
近日，美國FDA批準(zhǔn)ALK靶向藥克唑替尼（Crizotinib，Xalkori）用于治療1歲及以上患有不可切除、復(fù)發(fā)或難治性炎性ALK陽性肌纖維母細(xì)胞瘤 (IMT) 成人和兒童患者。
克唑替尼是一種ALK酪氨酸激酶抑制劑，此前被FDA批準(zhǔn)用于治療ALK陽性或ROS1陽性的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者，以及某些全身性間變性大細(xì)胞淋巴瘤患者。
克唑替尼此次新獲批基于2項(xiàng)多中心、單臂、開放標(biāo)簽試驗(yàn)ADVL0912和A8081013的安全性和有效性結(jié)果，這兩項(xiàng)試驗(yàn)的主要研究終點(diǎn)是客觀緩解率 (ORR)。
結(jié)果顯示
在ADVL0912試驗(yàn)中，14名兒童患者的ORR為86%；
在A8081013試驗(yàn)中，7名成年患者的ORR為71%；
關(guān)于安全性
兒童患者常見的不良反應(yīng)是嘔吐、惡心、腹瀉、腹痛、皮疹、視力障礙、上呼吸道感染、咳嗽、發(fā)熱、肌肉骨骼疼痛、疲勞、水腫、便秘和頭痛。
成人患者常見的不良反應(yīng)是視力障礙、惡心和水腫。
Xalkori推薦劑量
兒童患者推薦劑量為280mg/m2，每天口服兩次。
成人患者推薦劑量為250mg，每天口服兩次。
IMT被世衛(wèi)組織歸類為中度惡性腫瘤，多數(shù)情況下，兒童炎性肌纖維母細(xì)胞瘤為良性，總存活率超過90%。
不過，兒童癌癥的治療需要慎之又慎，以免治療產(chǎn)生的副作用（如第二原發(fā)癌）影響孩子的一生。靶向療法等精準(zhǔn)療法的獲批，無疑將給IMT患者帶來福音。
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