每周一次，年出血率降77%！重癥血友病有望迎來新療法
血友病是一種罕見的遺傳性疾病，患者因X染色體連鎖缺陷，導(dǎo)致血液中缺少某些凝血因子，從而引發(fā)嚴(yán)重的凝血障礙。他們被稱為“玻璃人”，小磕碰就可能導(dǎo)致危及生命的出血，還可能造成關(guān)節(jié)長久性損傷。
中國約有13.6萬名血友病患者，其中A型血友病約占所有血友病的80%-85%。
A型血友病患者由于缺乏VIII因子（FVIII），導(dǎo)致血液不能正常凝結(jié)，很容易出現(xiàn)不受控制的自發(fā)性出血。
目前常見的治療方法是定期預(yù)防性輸注FVIII。尤其是對于重癥A型血友病，初級預(yù)防性FVIII輸注是的標(biāo)準(zhǔn)療法，旨在減少出血的發(fā)生和防止關(guān)節(jié)損傷。然而患者需每周接受3-4次FVIII輸注，給他們的生活帶來極大的不便。
而對于目前已獲批的FVIII療法，每周一次的劑量難以實現(xiàn)更高的持續(xù)因子活性水平，重癥A型血友病患者亟需新的治療選擇。
近期，一項關(guān)鍵的3期XTEND-1研究結(jié)果顯示，相較現(xiàn)有預(yù)防性FVIII療法，每周一次預(yù)防性輸注Efanesoctocog Alfa可顯著降低年出血率。
FDA此前已授予Efanesoctocog Alfa用于治療A型血友病的突破性療法認(rèn)定。
研究結(jié)果顯示，預(yù)防性輸注Efanesoctocog Alfa，在治療開始后1年對身體健康、疼痛和關(guān)節(jié)健康也有顯著改善。
Efanesoctocog alfa是一種重組FVIII療法，將FVIII與一個血管性血友病因子(VWF)片段連接起來，形成的復(fù)合體不會與血液中的天然VWF相結(jié)合。它可通過每周一次的預(yù)防性給藥來延長對出血的保護(hù)。
傳統(tǒng)的FVIII療法要求患者每周較多輸注4次（每周3次或每2天1次輸注標(biāo)準(zhǔn)半衰期FVIII替代品，或每3-5天注射1次延長半衰期FVIII替代品），患者的血液FVIII水平會出現(xiàn)峰谷變化。既往預(yù)防性治療的目標(biāo)是維持FVIII的谷濃度在1%-3%之間。
許多重癥A型血友病患者需維持更高水平的FVIII，以改善出血，保護(hù)關(guān)節(jié)健康，進(jìn)一步接近功能性治愈的目標(biāo)。
Efanesoctocog Alfa的目標(biāo)是通過降低治療頻率來減少這種治療負(fù)擔(dān)，提供更好的保護(hù)。因為它可以使血液中FVIII水平更均衡，避免出現(xiàn)現(xiàn)有療法的低谷期。
一項3期關(guān)鍵性臨床研究（XTEND-1）納入了159名12歲及以上的患者，評估了Efanesoctocog Alfa的安全性、有效性、藥代動力學(xué)。
該研究分為2個平行治療組：A組的患者接受每周1次Efanesoctocog Alfa預(yù)防性治療52周，其中一些患者是在使用當(dāng)前已上市FVIII替代療法預(yù)防性治療并經(jīng)過一定觀察期后納入研究。
B組的患者按需接受Efanesoctocog Alfa治療26周，然后接受Efanesocococog Alfa每周1次預(yù)防性用藥治療26周。
研究的主要終點是A組的年出血率；次要終點包括患者年出血率比較、關(guān)節(jié)健康、生活質(zhì)量、安全性和耐受性。
結(jié)果顯示
A組年平均出血率為0，基于模型的年平均出血率為0.71，達(dá)到主要終點。
關(guān)鍵次要終點：與之前的FVIII預(yù)防性治療相比，Efanesoctocog Alfa在預(yù)防出血發(fā)作方面顯示出優(yōu)越性。
A組64.7%患者在研究期間沒有發(fā)生任何出血；B組76.9%患者在研究預(yù)防期沒有出血。
A組患者的生活質(zhì)量顯著改善，疼痛強(qiáng)度顯著降低，關(guān)節(jié)健康也有顯著改善。
Efanesoctocog Alfa耐受性良好，未檢測到FVIII抑制劑的形成。
Efanesoctocog Alfa代表了一類新的FVIII分子。它將徹底改變預(yù)防性輸注FVIII的現(xiàn)狀，讓重癥A型血友病患者實現(xiàn)以往難以想象的生活。
對血友病患者來說，控制出血、降低出血事件發(fā)生率是保障生活質(zhì)量的關(guān)鍵。Efanesoctocog Alfa作為一種新型預(yù)防性療法，可將重癥A型血友病患者體內(nèi)FVII水平維持至幾乎正常值，帶來更高與更持久的療效。
期待越來越多新療法問世，為血友病患者帶來更便捷有效的治療選擇，幫助他們降低治療負(fù)擔(dān)，回歸正常生活！
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