中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)新公示，信念醫(yī)藥全資子公司信致醫(yī)藥自主研發(fā)的BBM-H901注射液擬納入突破性治療品種，擬用于預(yù)防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）的成年男性患者出血。公開資料顯示，這是一款單次靜脈給藥的腺相關(guān)病毒（AAV）血友病B基因治療在研藥物，目前正在中國開展1/2期臨床試驗。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
血友病B是一種罕見、令人衰弱的遺傳性血液疾病。造成此病的原因為存在于X染色體、編碼凝血因子IV（FIX）的基因缺陷所致，雖然此病主要影響男性，然而帶有異常凝血因子基因的女性亦會產(chǎn)生癥狀。血友病B可以依據(jù)在血液中的FIX水平分為輕、中或重度。當前，血友病的標準臨床治療為預(yù)防和按需使用凝血因子替代療法，患者為了維持凝血功能需要終生反復(fù)注射血漿源性或重組凝血因子。
BBM-H901是信念醫(yī)藥在研的一款A(yù)AV基因治療藥物。AAV是一種單鏈DNA病毒，它不會導(dǎo)致任何人類疾病。以AAV為載體的基因治療已成為一種新的治療方式，在許多單基因疾病中顯示出實質(zhì)性的疾病修飾，甚至完全治愈疾病的可能。公開資料顯示，BBM-H901通過靜脈給藥將人凝血因子IX基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高其凝血因子水平并得到長期維持，進而達到治療及預(yù)防出血“一次給藥、長期有效”的目的。
據(jù)信念醫(yī)藥早前新聞稿介紹，BBM-H901有兩個創(chuàng)新設(shè)計：一方面，它采用人肝臟靶向性AAV衣殼，能夠高效感染肝細胞，使得藥物在血液中的駐留時間大大縮短，由此降低衣殼產(chǎn)生的免疫反應(yīng)；另一方面，它采用創(chuàng)新性的高效基因表達盒，該表達盒利用了迷你肝特異啟動子驅(qū)動FIX-padua的高效表達優(yōu)勢。因此，BBM-H901具有表達效果好、產(chǎn)量高、安全性強的特點。
今年5月，BBM-H901的臨床研究結(jié)果已在國際血液學(xué)權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》（The Lancet Haematology）上發(fā)表。該研究共納入10例重型/中重型血友病B患者，并完成中位58周隨訪。結(jié)果顯示，候選藥起效迅速，載體衍生FIX: C在基因治療后24h內(nèi)即可表達；治療后患者臨床獲益明顯，中位年化出血率、中位靶關(guān)節(jié)數(shù)、中位凝血因子IX藥物輸注次數(shù)均減少至0次；在安全性方面，候選藥也表現(xiàn)良好，隨訪期內(nèi)無3~4級不良事件（AE）發(fā)生。
▲BBM-H901給患者帶來了顯著臨床獲益（圖片來源：參考資料[2]）
論文介紹，這是“中國一個以肝臟靶向AAV為載體的血友病B基因治療臨床研究”。試驗結(jié)果支持了以肝臟靶向AAV為載體的基因治療藥物（BBM-H901）治療1年后安全，且有效改善FⅨ活性，能夠預(yù)防出血事件，并較大限度地減少這些血友病B患者對替代治療的需求。
根據(jù)中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，目前信念醫(yī)藥正在開展一項多中心、單臂、開放、單次給藥臨床研究，以評估BBM-H901注射液治療血友病B的安全性、耐受性和有效性。
信念醫(yī)藥創(chuàng)立于2016年9月，專注于開發(fā)以AAV為載體的創(chuàng)新型基因療法，為基因缺陷遺傳疾病、老年退行性疾病以及其它重大惡性疾病提供更加有效、安全的療法。目前，該公司研發(fā)管線涵蓋血友病A、血友病B、老年黃斑變性、帕金森癥、脊髓性肌萎縮癥、粘多糖貯積癥等多種適應(yīng)癥。
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