亚洲美女一二区视频,国产精产国品一二三产区免费入口

- 按科技分類
  
  血友病患者迎來(lái)一款基因療法，只需1次治療，告別頻繁輸血
  
  2022-08-29 來(lái)源：好醫(yī)友
  
  
  
  血友病是諸多出血性疾病中的一種，屬于X染色體連鎖的隱性遺傳性疾病，中國(guó)約有13.6萬(wàn)名血友病患者，其中A型血友病是常見(jiàn)的類型，約占80%-85%。
  
  A型血友病患者因凝血因子VIII（FVIII）缺乏，凝血酶生成不足，導(dǎo)致嚴(yán)重凝血障礙，很容易出現(xiàn)不受控制的自發(fā)性出血及相關(guān)并發(fā)癥，其中約80%為關(guān)節(jié)出血，可導(dǎo)致嚴(yán)重的關(guān)節(jié)畸形。
  
  目前，A型血友病主要采取FVIII替代治療，患者需定期預(yù)防性輸注FVIII，但血液中可能因此產(chǎn)生FVIII抑制物，且頻繁輸注（每周3-4次）給患者的生活帶來(lái)了極大不便。而目前已獲批的FVIII療法，每周一次的劑量難以實(shí)現(xiàn)更高的持續(xù)因子活性水平，重癥A型血友病患者亟需新的更理想的治療選擇。
  
  A型血友病能實(shí)現(xiàn)一次治療管終身嗎？如今，這將不再是夢(mèng)。
  
  近日，歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)基因療法Roctavian（Valoctocogene Roxaparvovec）有條件上市，用于治療重癥A型血友病成人患者。這些患者未攜帶FVIII抑制物或腺病毒5（AAV5）抗體。
  
  Roctavian是一種使用AAV5病毒載體遞送表達(dá)FVIII的轉(zhuǎn)基因的基因療法，患者有望只需要接受一次治療，肝細(xì)胞就可以持續(xù)表達(dá)FVIII，從而減少靜脈FVIII輸注需求。
  
  此次批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)全球性3期臨床試驗(yàn)GENEr8-1的結(jié)果。
  
  結(jié)果顯示
  
  受試者的年出血率（ABR）顯著降低，F(xiàn)VIII使用頻率降低，F(xiàn)VIII活性增加。
  
  受試者的FVIII使用率和需要接受治療的ABR分別降低了99%和84%。
  
  安全性方面，90%的受試者沒(méi)有報(bào)告與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。
  
  此外，一項(xiàng)1/2期劑量遞增研究結(jié)果也顯示，Roctavian具有持續(xù)的治療獲益。
  
  血液病專家點(diǎn)評(píng)：這款一次性療法是一款治療A型血友病的基因療法，將為A型血友病的治療帶來(lái)革命，堪稱里程碑。期待這一創(chuàng)新療法在治療血液疾病方面獲得更多突破，減輕患者治療負(fù)擔(dān)。
  
  聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請(qǐng)聯(lián)系我們，我們將在及時(shí)修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com

自慰群交第一页女|日本不卡在线优物视频|久久夜色精品国产亚洲AV老牛|538国产精品视频

醫(yī)療保險(xiǎn)公司

推薦名醫(yī)