9月份，預計FDA將就以下四種藥物做出是否批準決定，詳見下表。
▲9月有望在美國獲批的新藥（藥明康德內(nèi)容團隊制圖）
藥物名稱：deucravacitinib（氘可來昔替尼片）
公司名稱：百時美施貴寶（BMS）
適應癥：中/重度斑塊狀銀屑病
百時美施貴寶的deucravacitinib是一種口服、選擇性酪氨酸激酶2（TYK2）別構抑制劑，正在尋求FDA批準，用于治療成人中/重度斑塊狀銀屑病。該藥物具有獨特的作用機制，通過與TYK2的調(diào)節(jié)結構域結合，實現(xiàn)高度選擇性。在治療劑量下，該藥不會抑制JAK1、JAK2或JAK3。向美國FDA提交的新藥申請（NDA）是基于兩項關鍵性3期臨床試驗，結果顯示，與安慰劑和對照藥物相比，deucravacitinib在皮膚癥狀清除率、癥狀負擔和生活質(zhì)量指標方面表現(xiàn)出顯著且具有臨床意義的改善，并且耐受性良好。該藥物的NDA于2021年11月被FDA接受，PDUFA目標日期為2022年9月10日。
近期公布的數(shù)據(jù)分析進一步表明，deucravacitinib的臨床療效在兩年的研究中持續(xù)保持。在試驗第60周，77.7%的受試者銀屑病面積和嚴重程度指數(shù)改善至少75%，58.7%的受試者在靜態(tài)醫(yī)師全面評估中達到皮膚癥狀完全清除或幾乎清除。全球至少有1億人受到銀屑病的影響，其中有近四分之一為中重度銀屑病患者。如果獲得批準，deucravacitinib有望成為首款獲FDA批準上市的TYK2抑制劑，為這一廣泛流行的免疫介導疾病患者提供新的治療選擇。
藥物名稱：eflapegrastim
公司名稱：Spectrum Pharmaceuticals
適應癥：化療導致的中性粒細胞減少癥
Spectrum公司的eflapegrastim是一種長效的粒細胞集落刺激因子（G-CSF），用于治療化療誘導的中性粒細胞減少癥。該藥物通過結合在粒細胞祖細胞上表達的G-CSF受體來刺激其增殖過程，使其終在骨髓中產(chǎn)生功能性活化的嗜中性粒細胞。在共入組了643例早期乳腺癌患者的兩項3期臨床試驗中，與對照藥物相比，eflapegrastim在縮短化療誘導的重度中性粒細胞減少癥持續(xù)時間方面具有非劣效性；其中，3期臨床試驗ADVANCE的結果顯示，eflapegrastim使罹患重度中性粒細胞減少癥的絕對風險降低了8.5%。FDA于2022年4月接受其生物制品許可申請（BLA），PDUFA日期設定為9月9日。化療引起的中性粒細胞減少癥可能會導致患者化療藥物劑量降低或治療延遲，從而影響臨床療效，還可能出現(xiàn)嚴重感染等并發(fā)癥，甚至會導致死亡。如果得到批準，eflapegrastim將成為20多年來首款獲FDA批準的新型長效G-CSF，有望降低患者因中性粒細胞減少導致感染甚至死亡的風險。
藥物名稱：elivaldogeneautotemcel
公司名稱：bluebirdbio
適應癥：腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良
bluebird bio的elivaldogene autotemcel是一種一次性基因療法，用于治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD）患者。Elivaldogene autotemcel利用Lenti-D慢病毒載體，在體外將ABCD1基因的功能性拷貝導入到患者自身的造血干細胞中，再輸回到患者體內(nèi)產(chǎn)生ALD蛋白，從而促進極長鏈脂肪酸的分解。在關鍵性2/3期臨床試驗ALD-102中，90%的CALD患者達到第24個月無主要功能障礙（MFD）的生存終點，并且大多數(shù)患者的神經(jīng)功能得以維持。FDA于2022年1月接受BLA并授予其優(yōu)先審評資格，PDUFA目標日期為2022年9月16日。該療法還在美國獲得孤兒藥資格、突破性療法認定以及罕見兒科疾病認定。
CALD可迅速導致進行性、不可逆的神經(jīng)功能喪失和死亡，目前少有可用的治療選擇是接受同種異體造血干細胞移植。然而據(jù)估計，超過80%CALD患者的兄弟姐妹中沒有匹配的供體。如果獲得批準，elivaldogeneautotemcel將成為FDA批準的一個針對CALD的基因療法，治療作用有望終身有效，且無需來自他人的造血干細胞移植。
藥物名稱：futibatinib
公司名稱：TaihoOncology
適應癥：局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌
日本大鵬藥品（Taiho Pharmaceutical）子公司Taiho Oncology的futibatinib是一款選擇性不可逆FGFR1、2、3、4口服小分子抑制劑，正在尋求FDA批準，用于治療攜帶FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌經(jīng)治患者。Futibatinib通過與FGFR1-4的ATP結合“口袋”不可逆地共價結合，抑制FGFR介導的信號傳導，從而降低攜帶FGFR1-4基因變異的腫瘤細胞的增殖。在入組了103例患者的關鍵性2b期臨床試驗中，futibatinib達到了試驗的主要和次要終點，其客觀緩解率（ORR）為41.7%，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為9.5個月，74%獲得緩解的患者DOR超過6個月。FDA于2022年3月接受了NDA并授予其優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為9月30日。該藥物還在美國獲得突破性療法認定。局部晚期和轉(zhuǎn)移性膽管癌無法通過手術完全切除，目前的標準治療選擇主要為化療、放療、肝移植，患者預后不良。如果獲得批準，futibatinib有望成為這類患者人群潛在“best-in-class”的治療選擇。
聲明：本文版權歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標記有誤，或侵犯您的版權，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
