傳奇生物西達基奧侖賽在日本獲批上市，用于治療多發(fā)性骨髓瘤
9月27日，傳奇生物宣布，日本厚生勞動省已批準Carvykti（西達基奧侖賽，Cilta-cel）用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
使用西達基奧侖賽治療的患者需滿足以下兩項條件：無靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）陽性T細胞輸注治療史；既往接受過至少三線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調節(jié)劑（IMiD）和抗CD38單克隆抗體，且對末次治療無響應或已復發(fā)。
本次獲批基于一項開放標簽、單臂、多中心的Ib/II期研究，用于評估Cilta-cel治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性。該研究納入了97位既往接受過中位六線治療，包括PI、IMiD和抗CD38單抗的患者。
研究結果顯示，接受西達基奧侖賽一次性治療的非日本人群顯現了深度持久的緩解，總緩解率（ORR）達96.9%（95%CI，91.2-99.4 n=97）。值得注意的是，65名患者達到了嚴格意義上的完全緩解（sCR），嚴格意義上的完全緩解率達67%（95%CI，56.7-76.2），即治療后無法通過影像學或其他檢查觀察到任何疾病體征或癥狀。在多發(fā)性骨髓瘤日本患者中觀察到的療效與非日本人群一致。在18個月的中位隨訪時間里，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為21.8個月。
Cilta-cel結構
Cilta-cel是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面。Cilta-cel的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與BCMA表達細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。
2017年12月，楊森（強生旗下公司）與傳奇生物達成一項許可協(xié)議，兩家公司將在全球共同開發(fā)和推廣cilta-cel。根據協(xié)議，傳奇生物獲得了3.5億美元的預付款，并有權在開發(fā)、生產、監(jiān)管和銷售方面達到里程碑進展時獲得額外付款。在除大中華區(qū)以外的全球市場中，傳奇生物和楊森公司的成本和利潤分攤比例為50/50，在大中華區(qū)該分攤比例為70/30（傳奇生物/楊森公司）。
Cilta-cel于2022年2月獲得美國FDA批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。2022年5月，歐盟EC授予Cilta-cel附條件上市許可。Cilta-cel于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，Cilta-cel于2019年4月獲得歐盟委員會優(yōu)先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予Cilta-cel孤兒藥資格認定。
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