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  一款CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel遞交滾動上市申請
  
  2022-09-28 來源：醫(yī)藥魔方
  
  
  
  9月27日，Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics聯(lián)合宣布，啟動向FDA遞交CRISPR細胞治療候選產(chǎn)品exagagglogene autotemcel (exa-cel，CTX001）的滾動上市申請，用于治療輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）和嚴重鐮狀細胞?。⊿CD）。如果exa-cel順利獲批，其將成為一款獲得FDA 批準的CRISPR藥物。
  
  Vertex /CRISPR Therapeutics將于2022年11月開始提交exa-cel的生物制劑許可申請（ BLA ）的滾動上市申請，并預計將在2023年第一季度末完成提交。此外，Vertex已經(jīng)完成了與EMA和MHRA關于支持exa-cel上市申請所需數(shù)據(jù)的討論，并有望在2022年底前在歐盟提交上市申請。
  
  Exa-cel是一款自體、體外CRISPR/Cas9基因編輯療法。通過在體外對患者的造血干細胞進行改造，使紅細胞中產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。HbF是可以攜帶氧氣的血紅蛋白，在出生時自然存在。通過exa-cel治療，可以提高HbF水平，有可能緩解TDT患者的輸血需求，并減少SCD患者的疼痛和血管閉塞性危象（VOC）。它已獲得美國FDA授予治療TDT和SCD的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）認定、以及快速通道和孤兒藥資格。
  
  Vertex此前公布了CLIMB-111、CLIMB-121和CLIMB-131研究的實驗數(shù)據(jù)，研究共涉及了75名患者，包括44名TDT患者與31名SCD患者。在接受治療的44名TDT患者中，42名在隨訪時間為1.2~37.2個月時，不再需要接受輸血，剩余兩名患者接受的輸血水平分別降低75%和89%。TDT患者的胎兒血紅蛋白顯著提高，并且導致總血紅蛋白水平提高。平均總血紅蛋白水平在接受治療第三個月超過11g/dL并且得到維持。
  
  所有31名接受治療的嚴重SCD患者在隨訪時間為2.0~32.3個月時，均未出現(xiàn)血管閉塞性危象。SCD患者的平均胎兒血紅蛋白水平在接受治療后第四個月時占總血紅蛋白水平的40%，并且得到維持。
  
  此外，Vertex /CRISPR Therapeutics還在進行開放標簽的III期試驗CLIMB-141和CLIMB-151，旨在分別評估2~11歲TDT或SCD患者接受exa-cel治療的安全性和有效性。每個試驗將招募大約12名患者?；颊咴谳斠汉髮⒈浑S訪大約兩年且都將被要求參加CLIMB-131的長期隨訪試驗。
  
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