楊森/傳奇生物BCMA靶向CAR-T產(chǎn)品在日本獲批
9月27日消息，由強(qiáng)生（Johnson ＆ Johnson）旗下楊森公司（Janssen）和傳奇生物合作開發(fā)的CAR-T產(chǎn)品Carvykti（西達(dá)基奧侖賽），已獲得日本厚生勞動?。∕HLW）批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，僅限符合以下兩項條件：1）患者無靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）陽性T細(xì)胞輸注治療史；2）患者既往接受過至少三線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）和抗CD38單克隆抗體，且對末次治療無響應(yīng)或已復(fù)發(fā)。
西達(dá)基奧侖賽（Ciltacabtagene Autoleucel，簡稱Cilta-cel）是一種靶向BCMA的CAR-T療法，使用CAR的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。該產(chǎn)品已于今年2月獲得美國FDA批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，并于今年5月獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可。2017年12月，楊森公司與傳奇生物簽訂了全球特有許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。
公開資料顯示，本次西達(dá)基奧侖賽在日本獲批的新藥上市申請由楊森公司提交。該批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵性1b/2期CARTITUDE-1研究結(jié)果，該研究納入了97位既往接受過包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體等多線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者，并且末次治療出現(xiàn)疾病進(jìn)展。
研究顯示，接受西達(dá)基奧侖賽一次性治療的非日本人群顯現(xiàn)了深度持久的緩解，總緩解率（ORR）達(dá)96.9%。值得注意的是，65名患者達(dá)到了嚴(yán)格意義上的完全緩解（sCR），嚴(yán)格意義上的完全緩解率達(dá)67%，即治療后無法通過影像學(xué)或其他檢查觀察到任何疾病體征或癥狀。在多發(fā)性骨髓瘤日本患者中觀察到的療效與非日本人群一致。在18個月的中位隨訪時間里，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為21.8個月。
CARTITUDE-1研究在106名成人患者中評估了西達(dá)基奧侖賽的安全性。在接受該產(chǎn)品賽治療的106名患者中，有105名（99.1%）患者出現(xiàn)了不良反應(yīng)。常見的不良反應(yīng)包括細(xì)胞因子釋放綜合征（94.3%）、血細(xì)胞減少癥（79.2%）、中性粒細(xì)胞減少癥（75.5%）、血小板減少癥（59.4%）、貧血（51.9%）、神經(jīng)系統(tǒng)不良事件（39.6%）、感染（19.8%）和低丙球蛋白血癥（11.3%）。
傳奇生物執(zhí)行官黃穎博士表示：“此次Carvykti獲得日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市，是我們幫助全球復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者征途上的又一重要里程碑。與楊森的合作，不僅為該藥物進(jìn)軍全球市場奠定了堅實基礎(chǔ)，還將助力臨床開發(fā)計劃持續(xù)向前推進(jìn)。我們堅信，西達(dá)基奧侖賽將為多發(fā)性骨髓瘤患者提供至關(guān)重要的治療選擇?！?/span>
多發(fā)性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌，起源于骨髓，以漿細(xì)胞增殖過度為特征。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但大多數(shù)患者是由于骨骼問題、血細(xì)胞計數(shù)低、鈣升高、腎臟問題或感染等癥狀而被確診。盡管經(jīng)過治療可能會有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會復(fù)發(fā)。接受標(biāo)準(zhǔn)療法治療后復(fù)發(fā)的患者會面臨預(yù)后不佳，治療手段受限的問題。
希望西達(dá)基奧侖賽此次獲批，能夠為更多多發(fā)性骨髓瘤患者帶來全新治療選擇。
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