“心血管癌癥”肺動(dòng)脈高壓，有望迎來新標(biāo)準(zhǔn)療法
肺動(dòng)脈高壓（PAH）是一種致命的肺血管疾病，其特征是小肺動(dòng)脈收縮和肺循環(huán)血壓升高，導(dǎo)致心臟右側(cè)負(fù)擔(dān)日漸加重，終導(dǎo)致心力衰竭，嚴(yán)重影響壽命。
該病在各個(gè)年齡段都可能發(fā)病，發(fā)病率會(huì)隨著年齡增長(zhǎng)而增加，主要集中在30~60歲。
肺動(dòng)脈高壓診斷的金標(biāo)準(zhǔn)為：靜息狀態(tài)、海平面下、右心導(dǎo)管檢查測(cè)得肺動(dòng)脈壓力≥25 mmHg。由于涉及呼吸科、心內(nèi)科等多學(xué)科，肺動(dòng)脈高壓極易誤診漏診。
肺動(dòng)脈高壓惡性程度高，給患者帶來極大痛苦，確診后平均壽命短于3年。盡管目前肺動(dòng)脈高壓有標(biāo)準(zhǔn)治療方法，但許多患者的病情發(fā)展仍然迅速，5年死亡率約為43%。
近日，一款用于治療肺動(dòng)脈高壓的在研藥物Sotatercept，在一項(xiàng)3期R臨床試驗(yàn)中取得陽性頂線結(jié)果，達(dá)到主要終點(diǎn)和多個(gè)次要終點(diǎn)。
Sotatercept是一種ACVR2A-Fc融合蛋白 ，由人Activin受體IIA的胞外結(jié)構(gòu)域與IgG1的Fc結(jié)構(gòu)域融合而成，可結(jié)合和捕獲TGF-β家族配體，進(jìn)而恢復(fù)BMPR-2信號(hào)通路的平衡。由于BMPR-II信號(hào)的失衡是PAH的驅(qū)動(dòng)因素，Sotatercept通過此機(jī)制達(dá)到緩解肺動(dòng)脈高壓患者炎癥的治療目的 。
此前Sotatercept已獲美國(guó)FDA授予的突破性療法認(rèn)定，成為首款獲得突破性療法認(rèn)定的肺動(dòng)脈高壓在研療法。
STELLAR是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心的III期臨床研究，旨在評(píng)估Sotatercept用于治療成人PAH的安全性和有效性。
在接受治療24周后，結(jié)果顯示：
與安慰劑相比，患者的6分鐘行走距離（6MWD）帶來了統(tǒng)計(jì)顯著并且具有臨床意義的改善，達(dá)到了主要終點(diǎn)。
9項(xiàng)次要終點(diǎn)中8項(xiàng)表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)顯著的改善，包括6MWD改善、NT-proBNP（通常用來診斷心衰）水平改善、WHO FC（肺動(dòng)脈高壓功能分級(jí)）改善或WHO FC維持II級(jí)水平、死亡時(shí)間或首次出現(xiàn)臨床惡化事件（TTCW）改善。
在安全性方面，Sotatercept的整體安全性特征與2期臨床試驗(yàn)中觀察到的類似。
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