只需一次治療！A型血友病患者，有望迎來一款基因療法
血友病是由于缺乏凝血因子而導(dǎo)致的一種罕見遺傳性出血性疾病。凝血因子的缺乏使患者凝血酶生成不足，導(dǎo)致凝血障礙，稍有不慎便會血流不止，嚴(yán)重時可致殘甚至致死。血友病患者又被稱作“玻璃人”。
血友病可分為A型和B型。其中，A型血友病占絕大多數(shù)，主要是由于血液中缺乏凝血因子VIII。
A型血友病以反復(fù)出血及其相關(guān)并發(fā)癥為主要臨床表現(xiàn)，其中約80%為關(guān)節(jié)出血，其并發(fā)癥主要是慢性出血性關(guān)節(jié)病變，且可導(dǎo)致嚴(yán)重的關(guān)節(jié)畸形。
目前，A型血友病的主要治療手段是定期輸注凝血因子VIII，但頻繁的輸注(每周3-4次)給患者的生活帶來了極大不便。
近日，美國FDA已經(jīng)接受在研AAV基因療法Valoctocogene Roxaparvovec重新遞交的生物制品許可申請（BLA），用于治療嚴(yán)重A型血友病成人患者。FDA預(yù)計將在2023年3月31日之前做出審評決定。
如果獲得批準(zhǔn)，Valoctocogene Roxaparvovec將成為一款FDA批準(zhǔn)治療A型血友病的基因療法。
Valoctocogene Roxaparvovec是使用AAV5病毒載體遞送表達(dá)凝血因子VIII的轉(zhuǎn)基因。它的優(yōu)勢在于患者可能只需要接受一次治療，肝細(xì)胞就可以持續(xù)表達(dá)凝血因子VIII，從而不再需要長期接受預(yù)防性凝血因子注射。
此次遞交申請包含一項臨床3期試驗（GENEr8-1）的2年結(jié)果，以及臨床1/2期試驗的5年追蹤支持?jǐn)?shù)據(jù)。
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