美杰賽爾PD-1基因編輯T細(xì)胞注射液申報(bào)臨床
10月19日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，美杰賽爾1類生物新藥PD-1基因編輯T細(xì)胞注射液已遞交臨床申請。公開資料顯示，美杰賽爾是一家以國際前沿精準(zhǔn)細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)為主營業(yè)務(wù)的生物科技公司，該公司開發(fā)的PD-1基因編輯T細(xì)胞制品已在四川大學(xué)華西醫(yī)院完成研究者發(fā)起的1期臨床試驗(yàn)，相關(guān)成果發(fā)表于2020年4月《自然-醫(yī)學(xué)》雜志。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
基因編輯技術(shù)是近年生物技術(shù)領(lǐng)域的熱點(diǎn)，通過對靶標(biāo)基因進(jìn)行特定修飾，敲除“不良基因”或插入“功能基因”，進(jìn)而達(dá)到治療目的。高效、便捷的第三代基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9是目前臨床轉(zhuǎn)化研究應(yīng)用較為廣泛的基因編輯技術(shù)之一。
根據(jù)美杰賽爾早前發(fā)布的公開資料，該公司PD-1基因編輯T細(xì)胞制品的研發(fā)結(jié)合了腫瘤免疫治療和細(xì)胞治療時(shí)代開啟的發(fā)展趨勢。在產(chǎn)品研發(fā)初期，研發(fā)團(tuán)隊(duì)曾思考能否用前沿的基因編輯技術(shù)把T細(xì)胞上的PD-1基因刪除，這樣或許能夠和抗PD-1單抗起到異曲同工的效應(yīng)，還可能有更持久的療效。因?yàn)槔碚撋蠙C(jī)體能夠形成記憶T細(xì)胞，而且可以大大降低治療成本。為此，團(tuán)隊(duì)專門成立了成都美杰賽爾生物科技有限公司，開發(fā)臨床GMP級(jí)別的PD-1基因編輯T細(xì)胞制品。
此前，這款PD-1基因編輯T細(xì)胞制品已在四川大學(xué)華西醫(yī)院完成研究者發(fā)起的1期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)納入的受試者均為晚期肺癌、三線以上標(biāo)準(zhǔn)化治療無效患者，主要目的是觀察其安全性。據(jù)介紹，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)是在美杰賽爾GMP細(xì)胞工程實(shí)驗(yàn)室分離受試者的免疫T細(xì)胞，通過CRISPR-Cas9技術(shù)選擇性地敲除導(dǎo)致腫瘤免疫耐受的PD-1蛋白的基因，從而 “激活”其免疫攻擊力，并進(jìn)行體外大規(guī)模培養(yǎng)擴(kuò)增后，再輸回患者體內(nèi)，提高腫瘤患者自身免疫攻擊力。
結(jié)果顯示，所有11例受試者全部安全，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)及脫靶問題；觀察到的15項(xiàng)2級(jí)以內(nèi)不良反應(yīng)中，其中13項(xiàng)與抗PD-1單抗類似，間接證明編輯靶點(diǎn)效應(yīng)；部分患者編輯的T細(xì)胞可在體內(nèi)長期存活，TCR免疫組庫多樣性指標(biāo)顯著改善，且疾病長期穩(wěn)定。
希望美杰賽爾的PD-1基因編輯T細(xì)胞注射液在臨床研究中進(jìn)展順利，早日為更多需要的患者帶來新的希望。
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