老年癡呆新藥前景可期,有望改善腦萎縮和記憶功能
阿爾茨海默?。ˋD,即老年癡呆癥)是一種年齡相關(guān)性神經(jīng)退行性疾病,會慢慢破壞記憶和認(rèn)知技能,終會失去基本行動能力。
全球目前有約5000萬AD患者,中國的AD患者數(shù)居世界前列,目前已超過1000萬人。而隨著全球人口老齡化加劇,AD患者的數(shù)量將會與日俱增。
已知糖尿病、慢性炎癥、感染、酒精和精神壓力都可能導(dǎo)致認(rèn)知能力的加速衰退。
神經(jīng)細(xì)胞中具毒性的淀粉樣蛋白寡聚體,被認(rèn)為是造成AD神經(jīng)退化與認(rèn)知新能量下降的驅(qū)動因素,血漿中磷酸化tau蛋白(P-tau181)蛋白水平與AD的進(jìn)展與惡化相關(guān)。
近日,在研藥物ALZ-801(Valiltramiprosate)公布了臨床2期試驗中的新結(jié)果。
數(shù)據(jù)顯示:
ALZ-801可改善早期AD患者血漿中P-tau181含量,減少腦萎縮情形并改善記憶功能。
ALZ-801是一款在研口服小分子藥物,為高?;撬崆绑w藥物。在3期臨床使用劑量下可抑制具神經(jīng)毒性的淀粉樣蛋白寡聚體形成,具有改變AD疾病進(jìn)程的潛力。
本次公布的試驗旨在檢驗ALZ-801(2次/天)對早期AD患者在生物標(biāo)志水平的影響,共有84位患者入組。
第52周時,結(jié)果顯示:
與基線相比,ALZ-801將患者血漿P-tau181蛋白降低41%。
與對照組相較,神經(jīng)影像學(xué)分析亦顯示患者的海馬區(qū)容積獲得保存,顯示藥物可能具有對腦結(jié)構(gòu)的神經(jīng)保護(hù)功用。
在第3、6、12個月時,患者的記憶測試皆高于基線值,這與所觀察到的生物標(biāo)志物水平與大腦影響結(jié)果相符。
安全性方面與之前試驗結(jié)果一致,沒有觀察到血管源性腦水腫的情形。
AD的治療一直缺乏特效藥物,此前AD在研藥物大都折戟,近年來獲批的幾款新療法也都面臨一些爭議。
這款新的在研療法的積極數(shù)據(jù),初步驗證了其治療潛力,有望為廣大AD患者帶來新希望。我們也期待更多新療法早日問世。
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