原啟生物GPRC5D靶向CAR-T產(chǎn)品獲FDA孤兒藥資格
10月25日，原啟生物宣布美國FDA已授予其自主開發(fā)的自體GPRC5D靶向的嵌合抗原受體T細(xì)胞產(chǎn)品OriCAR-017孤兒藥資格，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。原啟生物在新聞稿中指出，獲得FDA孤兒藥資格是OriCAR-017產(chǎn)品在開發(fā)過程中的一個(gè)重要里程碑，對(duì)于加速推動(dòng)該產(chǎn)品在中美的臨床開發(fā)以及今后注冊(cè)上市起到了積極的作用。
GPRC5D是G蛋白偶聯(lián)受體家族C組5成員D，在多發(fā)性骨髓瘤（MM）細(xì)胞中特異性高表達(dá)，幾乎不在正常組織上表達(dá)。GPRC5D在CD138+細(xì)胞上與BCMA呈獨(dú)立表達(dá)。目前，在多發(fā)性骨髓瘤的治療領(lǐng)域，靶向BCMA的免疫療法是治療選擇之一。但對(duì)于BCMA陰性或BCMA低表達(dá)的MM病患，以及BCMA靶向治療后因靶細(xì)胞抗原免疫逃逸而出現(xiàn)的BCMA陰性復(fù)發(fā)類患者，靶向GPRC5D的療法有望為他們提供新的治療選擇。
OriCAR-017正是原啟生物開發(fā)的一款自體GPRC5D靶向的嵌合抗原受體T細(xì)胞，擬開發(fā)用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。2022年6月，研究人員在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上以口頭報(bào)告形式公布了OriCAR-017由研究者開展的一項(xiàng)1期POLARIS臨床試驗(yàn)的結(jié)果。試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示：
單次靜脈輸注OriCAR-017對(duì)于復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤在各劑量組中均顯示出早期、深入和持久的臨床療效，其中包括BCMA-CART治療后復(fù)發(fā)的病例；
研究的各劑量組均觀察到臨床獲益，客觀緩解率（ORR）為100%，嚴(yán)格意義的完全緩解/完全緩解率（sCR/CR）為60%，其中5例BCMA-CART治療復(fù)發(fā)的病例獲得了2例嚴(yán)格意義的完全緩解，2例非常好的部分緩解和1例部分緩解；
所有的患者回輸后骨髓流式細(xì)胞檢測(cè)微小殘留病灶均為陰性；
患者平均觀察期為175天（范圍：35-281天），所有患者在數(shù)據(jù)截止日期均無疾病進(jìn)展，無須額外的抗腫瘤治療；
不良反應(yīng)方面，無劑量限制性毒性或嚴(yán)重不良事件報(bào)道，無免疫細(xì)胞治療相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征報(bào)道，細(xì)胞因子釋放綜合征僅為1或者2級(jí)，其它常見的3/4級(jí)不良事件主要是血細(xì)胞減少，考慮跟細(xì)胞治療回輸前的清淋化療有關(guān)。
根據(jù)原啟生物新聞稿，本次孤兒藥資格的獲得主要基于OriCAR-017產(chǎn)品在中國開展的first-in-human（FIH）1期臨床研究的積極結(jié)果。在獲得孤兒藥資格后，OriCAR-017產(chǎn)品將有資格享受若干優(yōu)惠政策。
原啟生物董事長(zhǎng)楊煥鳳女士表示：“我很為我們團(tuán)隊(duì)感到自豪，繼Ori-C101在1個(gè)月前獲得NMPA批準(zhǔn)啟動(dòng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)后，OriCAR-017又獲得FDA孤兒藥資格，這不但證明了NMPA和FDA審評(píng)部門、業(yè)界對(duì)于我們產(chǎn)品的認(rèn)可，也標(biāo)志著原啟生物已從新藥研發(fā)邁入臨床開發(fā)階段?！?/span>
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