B型血友病基因療法獲批上市
11月22日，F(xiàn)DA宣布，uniQure與CSL Behring的B型血友病基因療法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）獲FDA批準上市，用于治療B型血友病成人患者。這是一款被批準用于B型血友病的基因療法。
B型血友病是一種X染色體隱性遺傳疾病，患者絕大部分是男性，發(fā)病率大約為3.5萬分之一。病因是由于患者體內(nèi)缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障礙。B型血友病常見的治療方法是靜脈注射凝血因子IX以維持患者FIX的正常水平，但是長期輸血有很多副作用，也給患者及其家庭帶來很大的經(jīng)濟負擔。
Etranacogene dezaparvovec療法將AA5病毒作為載體，攜帶編碼凝血因子IX基因變體（FIX-Padua）遞送到患者體內(nèi)，其可幫助患者凝血因子IX的活性提了8-9倍，旨在達到“一勞永逸”治療B型血友病的效果。
本次獲批基于頂線試驗HOPE-B trial的積極結(jié)果。HOPE-B是一項多中心、開放標簽、單臂III期臨床試驗，旨在評估etranacogene dezaparvovec療法在B型血友病成人患者中的療效與安全性。該研究共納入了54名B型血友病患者，接受劑量為2x10^13 gc/kg的單次靜脈輸注，其中53名B型血友病患者接受了18個月的隨訪。
HOPE-B研究主要終點為與接受6個月預防療法相比，接受etranacogene dezaparvovec治療的患者在維持穩(wěn)定FIX活性水平后的第52周的年出血率(ABR)。次要終點包括患者FIX的活性及給藥后患者ABR的統(tǒng)計學差異。
HOPE-B研究主要終點數(shù)據(jù)
研究結(jié)果顯示，在降低B型血友病患者的ABR方面，etranacogene dezaparvovec相比預防療法達到了非劣效性。在給藥18個月時，接受etranacogene dezaparvovec治療患者的ABR降低了64%(4.19到1.51，p=0.0002)，顯示出了統(tǒng)計學意義的差異。與此同時，98%接受eacacgene dezaparvovec治療的患者保持了穩(wěn)定的FIX活性水平，可以停止使用預防藥物。
2020年6月，uniQure與CSL Behring達成一項研發(fā)許可協(xié)議，授予CSL Behring治療B型血友病的基因療法etranacogene dezaparvovec的全球特有權(quán)利。根據(jù)協(xié)議條款，uniQure獲得4.5億美元的前期現(xiàn)金付款，并有資格根據(jù)監(jiān)管和商業(yè)里程碑獲得高達16億美元的付款。uniQure還將有資格獲得產(chǎn)品銷售額的分成。
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