一款血友病B基因療法獲批
上周，生物醫(yī)藥行業(yè)又迎來許多新進展，例如：美國FDA批準一款用于治療血友病B成人患者的基因療法，并受理了多款新藥的上市申請，包括CD20/CD3雙特異性抗體、登革熱候選疫苗、FcRn阻斷劑皮下注射制劑等等；Concert 公司斑禿藥物JAK1/JAK2抑制劑、Arvinas公司的創(chuàng)新PROTAC蛋白降解劑等均在臨床試驗中取得積極結果；此外，默沙東還宣布將通過子公司以約13.5億美元現金收購Imago公司。本文將節(jié)選其中部分重要進展做簡單介紹，僅供讀者參閱。
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FDA宣布批準CSL Behring公司的基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）上市。新聞稿指出，這是一款獲得FDA批準的用于治療血友病B成人患者的基因療法。血友病B患者由于基因出現突變，導致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。Hemgenix使用AAV5載體遞送表達凝血因子IX Padua變體的轉基因，這種變體比普通凝血因子IX的活性要強5-8倍，可以在更低的表達水平完成正常凝血功能。
艾伯維（AbbVie）宣布歐盟委員會（EC）已批準其抗IL-23抗體Skyrizi（risankizumab）用于治療成人中度至重度活動性克羅恩病患者，這些患者對傳統或生物治療無反應或不耐受。今年6月，該藥已獲得FDA批準治療中重度克羅恩病成人患者。
艾伯維和Genmab公司聯合宣布，FDA接受在研雙特異性抗體epcoritamab用于治療復發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）的上市申請，并授予該申請優(yōu)先審評資格。Epcoritamab是一種皮下給藥的CD20/CD3雙特異性抗體。根據新聞稿，如果獲批，該藥將會成為一個用于治療LBCL的皮下給藥的雙特異性抗體。
argenx公司宣布FDA接受其efgartigimod皮下注射制劑用于治療全身性重癥肌無力（gMG）成人患者的上市申請，并授予其優(yōu)先審評資格。Efgartigimod是一款靶向Fc受體（FcRn）的“first-in-class”療法。其靜脈輸注（IV）制劑Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）在去年12月獲批，是一個獲得FDA批準的FcRn阻斷劑。值得一提的是，再鼎醫(yī)藥擁有這款創(chuàng)新療法在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權益。
武田（Takeda）宣布FDA接受其登革病毒疫苗TAK-003的上市申請，并授予其優(yōu)先審評資格。TAK-003是一種減毒活疫苗，用以保護人體免受四種血清型的登革熱病毒侵襲。此疫苗已于今年8月在印尼獲得全球一批，適用于6-45歲民眾，以避免任何血清型的登革熱感染。今年10月，歐盟人用藥品委員會（CHMP）也推薦批準該疫苗的上市申請。
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Apellis公司宣布FDA接受其為在研藥物pegcetacoplan所做的主動新藥上市申請重大修改。Pegcetacoplan是一種靶向補體C3的聚乙二醇化（PEGylated）雙環(huán)肽療法，可用以治療由年齡相關性黃斑變性（AMD）引起的地圖樣萎縮。Apellis在新修改的申請中納入兩項3期試驗的24個月療效數據，FDA預計于2023年2月26日前對修改后的新藥申請完成審查。值得注意的是，行業(yè)網站Fierce Pharma指出這款藥物有望成為治療地圖樣萎縮的重磅療法。
君實生物宣布，該公司已于近日向英國藥品和保健品管理局（MHRA）提交抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗的上市申請。此次申報兩項適應癥，分別為：特瑞普利單抗聯合順鉑和吉西他濱用于局部復發(fā)或轉移性鼻咽癌患者的一線治療；以及特瑞普利單抗聯合紫杉醇和順鉑用于不可切除局部晚期/復發(fā)或轉移性食管鱗癌患者的一線治療。
Concert 公司公布其在研口服藥物deuruxolitinib（CTP-543）在中度至重度斑禿成年患者中的3期臨床試驗中更新的數據。CTP-543是JAK1和JAK2的口服選擇性抑制劑，它是一種氘代魯索替尼類似物，具有不同的藥代動力學特征。FDA曾經授予CTP-543治療斑禿的快速通道資格和突破性療法認定。此次公布的數據顯示，與安慰劑相比，接受deuruxolitinib治療的患者在24周時頭皮毛發(fā)再生有顯著的改善。此外，deuruxolitinib的耐受性良好，與其在其他2期和3期研究中一致。
默沙東（MSD）宣布其重磅PD-1抑制劑Keytruda（pembrolizumab）組合療法在治療胃癌的3期臨床試驗中獲得積極頂線結果。數據分析顯示，這項關鍵3期試驗達成主要終點，無論患者腫瘤的PD-L1表達量如何，Keytruda聯合化療都能顯著改善患者的總生存期（OS）。
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強生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司宣布，其開發(fā)的Spravato（esketamine鼻噴霧劑）在針對成人難治性抑郁癥（TRD）患者的3b期臨床試驗中達到主要研究終點。該藥是一款非選擇性、非競爭性NMDA受體拮抗劑，早于2019年獲得FDA批準上市，是30年以來一款采用新作用機制治療抑郁癥的藥物。本次公布的3b期研究結果顯示，與喹硫平緩釋片組相比，esketamine鼻噴霧劑組患者在第8周獲得緩解的比例顯著提高，并在至第32周的較長時間內保持無復發(fā)。
Arvinas公司公開其創(chuàng)新口服PROTAC蛋白降解劑ARV-471的試驗結果。ARV-471是一款靶向降解雌激素受體（ER）的PROTAC蛋白降解劑，它可在腫瘤細胞內降解幾乎所有的ER分子，并在許多ER驅動的動物腫瘤模型中，引起腫瘤大量的縮小。本次公布的2期試驗數據表明，在接受前期中位4線療法的患者中，觀察到38%的臨床獲益率（CBR）。根據此結果，Arvinas公司計劃啟動兩項后續(xù)臨床3期關鍵試驗。
研發(fā)合作
默沙東和Imago BioSciences宣布雙方已經達成終協議。根據該協議，默沙東將通過子公司以約13.5億美元現金收購Imago公司。Imago是一家臨床階段的生物醫(yī)藥公司，主要開發(fā)用于治療骨髓增殖性腫瘤（MPN）和其他骨髓疾病的新藥。該公司的主要候選藥物bomedemstat（IMG-7289）是一種研究性口服賴氨酸特異性脫甲基酶1（LSD1）抑制劑，目前正在多項2期臨床試驗中進行評估，針對的適應癥包括原發(fā)性血小板增多癥、骨髓纖維化和真性紅細胞增多癥等。
FogPharma公司宣布完成1.78億美元D輪融資。該公司由哈佛大學知名學者、企業(yè)家兼投資人Gregory Verdine博士聯合創(chuàng)建，基于Verdine博士實驗室在新治療模式方面的研究，開發(fā)稱為Helicon多肽的超級穩(wěn)定α螺旋肽藥物。這是一種新的藥物類型，它結合了抗體的靶向特異性和結合力度，以及小分子的口服能力、廣泛組織分布和靶向細胞內靶點的特征。該公司的Helicon多肽先導項目為FOG-001，這是一款靶向β聯蛋白（β-catenin）/TCF轉錄因子通路的抑制劑，它具有潛力能精準、具選擇性地破壞β聯蛋白與轉錄因子TCF之間的交互作用。臨床前研究顯示，該候選藥物能通過β聯蛋白依賴方式，抑制腫瘤生長并造成腫瘤縮小。
Replay公司宣布推出專注于罕見皮膚疾病的單純皰疹病毒（HSV）基因治療的公司——Telaria。Replay公司致力于通過基因組書寫技術將大型DNA序列引入基因組，重新編程細胞生物學。根據新聞稿，本次推出的Telaria公司將專注于治療隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）。這是一種罕見的結締組織疾病，具常染色體隱性遺傳性，表現為皮膚非常脆弱，因日常的輕微摩擦而反復發(fā)作產生水皰。值得注意的是，在今年十月底，Replay已推出一家同樣以HSV載體技術為基礎、專注于視網膜眼病的Eudora基因治療公司。根據其新聞稿，Replay公司打算以其synHSV專有平臺建立總共4家基因療法公司。
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