紐福斯生物第2款眼科基因療法在美國獲批臨床
12月19日，紐福斯生物宣布，該公司第二款眼科基因治療藥物NFS-02獲美國FDA新藥臨床試驗許可，用于治療ND1突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變。根據(jù)紐福斯生物新聞稿，NFS-02注射液是一項處于研發(fā)階段的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品，此前已于2021年1月獲得FDA授予孤兒藥資格。
Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）是一種母系遺傳的線粒體疾病，多發(fā)于14-21歲的青年男性，患者表現(xiàn)為雙目視力受損至失明。據(jù)紐福斯生物新聞稿介紹，90%的LHON是由3個線粒體DNA突變所導致的，即G11778A（ND4基因）、G3460A（ND1基因）、T14484C（ND6基因），其中ND4的G11778A突變較多，約占50％～80％。由于該突變使細胞線粒體生物呼吸鏈功能受損，造成ATP生成減少，使患者視神經(jīng)節(jié)細胞產(chǎn)生氧化應激，導致細胞凋亡。目前臨床上尚無針對Leber遺傳性視神經(jīng)病變的有效療法或治愈手段。
NFS-02（rAAV2-ND1）是一種重組腺相關(guān)病毒血清型2載體（rAAV2）的新型眼內(nèi)注射基因治療產(chǎn)品，正在開發(fā)用于治療與ND1突變相關(guān)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變。NFS-02作用機制為采用基因治療策略，以重組腺相關(guān)病毒作為載體，通過單次玻璃體內(nèi)注射，將正確的基因通過玻璃體腔注射遞送至患者受損的視神經(jīng)節(jié)細胞，修復線粒體生物呼吸鏈，使視神經(jīng)節(jié)細胞恢復活力與視功能。
圖片圖片來源：123RF
根據(jù)紐福斯生物新聞稿，此次在美國獲批的臨床試驗是一項國際多中心、單臂開放標簽、劑量探索的1/2期臨床研究。該研究將在ND1線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變患者中評價NFS-02注射液基因治療的安全性、耐受性和有效性。
值得一提的是，早先紐福斯生物已經(jīng)開發(fā)了旨在治療ND4介導的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON）的基因治療藥物NR082，該產(chǎn)品目前已經(jīng)完成中國3期臨床試驗首例患者給藥。此前它已經(jīng)獲FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥資格，并被中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療品種。
紐福斯生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官李斌教授表示：“我們非常高興NFS-02獲得了FDA的IND許可，這標志著紐福斯的第二款藥物將進入臨床階段。我們的一個產(chǎn)品旨在治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變，此次我們繼續(xù)推進基因治療管線進展，開發(fā)了針對ND1突變引起的LHON的基因治療藥物，希望每一位患者都能夠擁抱光明的未來?！?/span>
“這項新藥臨床試驗許可是紐福斯的重要里程碑?；诹己玫呐R床前數(shù)據(jù)，我們相信NFS-02有望安全和有效地治療ND1突變引發(fā)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變?！奔~福斯首席醫(yī)學官郭曉寧博士說，“我將帶領(lǐng)紐福斯優(yōu)秀的團隊開展NFS-02的臨床試驗，計劃于明年啟動美國受試者招募工作，全力推進1/2期臨床?！?/span>
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