九天生物創(chuàng)新AAV眼科基因治療藥物獲批開展臨床研究
近日，九天生物（Skyline Therapeutics）旗下攬?jiān)律镝t(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的基因治療藥物SKG0106眼內(nèi)注射溶液，用于治療新生血管性（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD)，已獲批開展臨床研究。
SKG0106眼內(nèi)注射溶液是一款在研的創(chuàng)新眼科基因治療藥物，由公司自主開發(fā)的新型腺相關(guān)病毒(AAV)衣殼抗新生血管生長的轉(zhuǎn)基因組成，其作用機(jī)制是通過單次玻璃體腔注射將SKG0106遞送至眼內(nèi)，在轉(zhuǎn)導(dǎo)視網(wǎng)膜細(xì)胞后表達(dá)抗新生血管生長基因產(chǎn)物，從而抑制與眼底新生血管相關(guān)的疾病的進(jìn)展。公司擁有SKG0106眼內(nèi)注射溶液包括衣殼及載體設(shè)計(jì)在內(nèi)的多項(xiàng)全球?qū)＠?/span>
在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出靶組織專一性、轉(zhuǎn)導(dǎo)性和生物分布，以及抑制眼內(nèi)新生血管生長具有高效性、持久療效和良好安全性等特點(diǎn)。
經(jīng)有關(guān)部門審查批準(zhǔn)，北京協(xié)和醫(yī)院眼科即將開展一項(xiàng)在新生血管性（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性患者中評(píng)價(jià)單次玻璃體內(nèi)注射 SKG0106 眼內(nèi)注射溶液的安全性、初步療效、免疫原性和藥代動(dòng)力學(xué)特征的開放、劑量遞增臨床研究。
目前，臨床上采用抗VEGF藥物治療nAMD，需長期給藥和頻繁眼內(nèi)注射，患者負(fù)擔(dān)大且依從性差。通過單次玻璃體內(nèi)給藥并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的創(chuàng)新基因治療藥物，有望為應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)帶來具前景的新的治療方式。
關(guān)于SKG0106眼內(nèi)注射溶液
SKG0106眼內(nèi)注射溶液是一款眼科基因治療在研新藥，由新型重組腺相關(guān)病毒(AAV)衣殼和獨(dú)特設(shè)計(jì)的抗新生血管生長的治療性轉(zhuǎn)基因組成，在全面充分的臨床前研究中，SKG0106通過單次玻璃體腔注射遞送至眼內(nèi)，在轉(zhuǎn)導(dǎo)視網(wǎng)膜細(xì)胞后持續(xù)表達(dá)抗新生血管生長的基因產(chǎn)物，有效阻斷眼內(nèi)新生血管增生，抑制血管滲漏和視網(wǎng)膜水腫，從而減緩nAMD疾病進(jìn)展。
關(guān)于新生血管性年相關(guān)性黃斑變性 (nAMD)
年齡相關(guān)性黃斑變性(Age-related Macular Degeneration，AMD)是一種進(jìn)行性疾病，可引起中央視力嚴(yán)重受損，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脈絡(luò)膜新生血管 (CNV) 形成、出血、滲出為特征的新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性(nAMD)是引起嚴(yán)重的、不可逆的視力損傷的主要原因。AMD致盲患者中，nAMD占比高達(dá)90%。
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