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  2023上半年FDA有望批準(zhǔn)的10款新藥
  
  2023-01-09 來源：醫(yī)藥魔方Info
  
  2022年，美國FDA共批準(zhǔn)了37款新藥。1月6日，渤健/衛(wèi)材阿爾茨海默癥（AD）新藥lecanemab獲FDA加速批準(zhǔn)上市，成為2023年FDA批準(zhǔn)的一款新藥。根據(jù)FDA的審批計(jì)劃，本文列舉了2023上半年有望獲得批準(zhǔn)的其它10款新藥，供大家參考。
  
  1. Daprodustat（達(dá)普司他）
  
  公司：GSK
  
  作用機(jī)制：缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑
  
  適應(yīng)癥：慢性腎病貧血
  
  預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2月1日
  
  Daprodustat（達(dá)普司他）是一種新型口服缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），用于治療非透析依賴(NDD)和透析依賴(DD)成人慢性腎病貧血。低氧能夠誘導(dǎo)缺氧誘導(dǎo)因子刺激促紅細(xì)胞生成素產(chǎn)生，從而促進(jìn)紅細(xì)胞的合成。而HIF-PHI抑制脯氨酰羥化酶的結(jié)構(gòu)域可以穩(wěn)定缺氧誘導(dǎo)因子，通過增加內(nèi)源性促紅細(xì)胞生成素生成、改善鐵的吸收、下調(diào)鐵調(diào)素水平來促進(jìn)紅細(xì)胞的合成，進(jìn)而治療貧血。
  
  來源：GSK官網(wǎng)
  
  2020年6月，達(dá)普司他在日本獲批上市，用于治療慢性腎病貧血。2022年4月19日，達(dá)普司他的上市申請(qǐng)獲FDA受理，用于治療慢性腎病貧血患者，PDUFA日期定為2023年2月1日。
  
  2. Elacestrant（艾拉司群）
  
  公司：Menarini/Radius Health
  
  作用機(jī)制：選擇性雌激素受體降解劑
  
  適應(yīng)癥：ER+/HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌
  
  預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2月17日
  
  Elacestrant（艾拉司群）是Radius公司研發(fā)的一款口服選擇性雌激素受體降解劑（SERD）。2021年10月20日，Menarini/Radius聯(lián)合宣布艾拉司群針對(duì)ER+/HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌乳腺患者的的獲得了積極陽性結(jié)果。研究結(jié)果顯示，無論是總?cè)巳哼€是在ESR1突變?nèi)巳褐?，接受艾拉司群治療的患者均表現(xiàn)出了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異的PFS延長以及死亡風(fēng)險(xiǎn)的下降；與此同時(shí)，艾拉司群治療顯示出了良好的安全性和耐受性。
  
  基于III期EMERALD研究的積極數(shù)據(jù)，Menarini已向FDA遞交了艾拉司群的新藥上市申請(qǐng)。FDA已授予艾拉司群優(yōu)先審評(píng)資格，PDUFA日期定為2023年2月17日。如若成功獲批，艾拉司群將成為全球一個(gè)上市的口服SERD藥物。
  
  3. B-VEC
  
  公司：Krystal Biotech
  
  作用機(jī)制：基因療法
  
  適應(yīng)癥：營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥
  
  預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2月17日
  
  B-VEC是一種基因工程改造而來的復(fù)制缺陷型HSV-1載體，包含兩個(gè)COL7A1基因的拷貝片段，通過恢復(fù)營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）患者角質(zhì)形成細(xì)胞和成纖維細(xì)胞中VII型膠原蛋白（COL7）的表達(dá)來實(shí)現(xiàn)治療作用。B-VEC是一種非侵入性、局部應(yīng)用、可重復(fù)給藥的基因療法，采用凝膠劑型設(shè)計(jì)，由皮膚科醫(yī)生或初級(jí)護(hù)理醫(yī)師直接應(yīng)用于患者皮膚DEB傷口處，促進(jìn)傷口愈合。
  
  來源：Krystal官網(wǎng)
  
  2022年8月18日，Krystal宣布，F(xiàn)DA已受理B-VEC用于DEB患者的生物制品許可申請(qǐng)。FDA同時(shí)授予該藥物優(yōu)先審查資格，PDUFA日期為2023年2月17日。此前，F(xiàn)DA已授予該藥治療DEB的孤兒藥資格和再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定。如果該藥物成功獲批，其將成為一種有效的DEB治療手段。
  
  4. Omaveloxolone
  
  公司：Reata
  
  作用機(jī)制：Nrf2激活劑
  
  適應(yīng)癥：弗立特里希氏共濟(jì)失調(diào)
  
  預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2月28日
  
  弗立特里希氏共濟(jì)失調(diào)（FA）是一種罕見的遺傳性、衰弱性和退行性神經(jīng)肌肉疾病。FA患者通常會(huì)在兒童時(shí)期出現(xiàn)癥狀，包括進(jìn)行性協(xié)調(diào)功能喪失、肌肉無力和疲勞。這種疾病還會(huì)導(dǎo)致視力障礙、聽力損失、糖尿病和心肌病。目前尚無治療FA的療法獲批上市。
  Omaveloxolone是一款在研的每日1次口服Nrf2激活劑。Nrf2是一種轉(zhuǎn)錄因子，通過恢復(fù)線粒體功能、減少氧化應(yīng)激和抑制促炎信號(hào)來促進(jìn)炎癥消退。
  
  2022年1月31日，Reata向FDA滾動(dòng)提交omaveloxolone用于治療FA患者的NDA。5月26日，F(xiàn)DA授予該藥物優(yōu)先審查資格認(rèn)定，并將PDUFA日期定為2022年11月30日。2022年8月9日，Reata發(fā)布公告稱omaveloxolone用于治療FA患者的NDA的PDUFA日期被FDA推遲至2023年2月28日。
  
  5. Zavegepant
  
  公司：Biohaven（輝瑞）
  
  作用機(jī)制：降鈣素基因相關(guān)肽受體拮抗劑
  
  適應(yīng)癥：偏頭痛
  
  預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2023Q1
  
  Zavegepant是Biohaven研發(fā)的第三代高親和力、高選擇性的小分子CGRP受體拮抗劑。這是一款小分子降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）受體拮抗劑的鼻內(nèi)給藥配方，用于在成人患者中急性治療偏頭痛。2022年5月，輝瑞以約116億美元收購Biohaven，將包括這款在研療法在內(nèi)的CGRP靶向療法納入其研發(fā)管線。
  
  2022年5月24日，Biohaven宣布，F(xiàn)DA已受理zavegepant鼻內(nèi)噴劑的NDA，PDUFA日期定為2023年第一季度。如若zavegepant成功獲批，其將成為一個(gè)通過鼻內(nèi)給藥的CGRP受體拮抗劑，有望在偏頭痛治療領(lǐng)域開啟非口服CGRP靶向藥物治療新時(shí)代。
  6. Roctavian
  
  公司：BioMarin
  
  作用機(jī)制：基因療法
  
  適應(yīng)癥：A型血友病
  
  預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：3月31日
  
  Roctavian是一款使用AAV5病毒載體遞送表達(dá)凝血因子VIII（FVIII）轉(zhuǎn)基因的基因療法。該療法的優(yōu)勢在于可能只需要一次治療即可獲得表達(dá)FVIII的基因，因此患者不再需要長期接受預(yù)防性凝血因子注射。
  
  2022年8月24日，歐盟批準(zhǔn)Roctavian基因療法的有條件上市，用于治療體內(nèi)不含凝血因子VIII抑制物和腺相關(guān)病毒5（AAV5）抗體的重度A型血友病成人患者，Roctavian也成為了一款獲批的A型血友病基因療法。
  
  2022年10月，F(xiàn)DA接受了BioMarin重新遞交的Roctavian療法的生物制品許可申請(qǐng)，F(xiàn)DUFA日期定為2023年3月31日。如果獲得批準(zhǔn)，Roctavian將成為一款FDA批準(zhǔn)治療A型血友病的基因療法。
  
  7. Tofersen（BIIB067）
  
  公司：Biogen/Ionis
  
  作用機(jī)制：反義寡核苷酸療法
  
  適應(yīng)癥：肌萎縮側(cè)索硬化
  
  預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：4月25日
  
  Tofersen是一種用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的反義寡核苷酸藥物。Tofersen通過結(jié)合編碼SOD1的mRNA結(jié)合，使其被核糖核酸酶降解，從而減少SOD1蛋白的產(chǎn)生。
  
  2022年7月26日，渤?。˙iogen）/Ionis pharmaceuticals共同宣布，F(xiàn)DA已接受tofersen（BIIB067）用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的上市申請(qǐng)，同時(shí)授予其優(yōu)先審評(píng)資格。10月17日，渤健宣布，F(xiàn)DA已將tofersen NDA的審查期延長3個(gè)月，更新后的PDUFA日期定為2023年4月25日。若tofersen順利獲得批準(zhǔn)，其將成為一款靶向ALS遺傳因子的療法。
  
  8. Omidubicel
  
  公司：Gamida Cell
  
  作用機(jī)制：異體干細(xì)胞移植療法
  
  適應(yīng)癥：血液系統(tǒng)惡性腫瘤
  
  預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：5月1日
  
  Omidubicel是一款具有“first-in-class”潛力的異體干細(xì)胞療法，適用于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者。Omidubicel基于Gamida的NAM技術(shù)開發(fā)，通過美國公共臍帶血庫的臍帶血細(xì)胞，經(jīng)過擴(kuò)增的CD34+ HSC與免疫細(xì)胞進(jìn)行混合。該藥物是第一款獲得美國FDA突破性療法認(rèn)定的骨髓移植治療產(chǎn)品，并且在美國和歐盟都獲得了孤兒藥資格認(rèn)定。
  
  2022年8月1日，Gamida Cell宣布Omidubicel的上市申請(qǐng)獲得FDA受理，并獲得優(yōu)先審評(píng)資格，PDUFA日期為2023年5月1日。如果順利獲批，Omidubicel將成為全球一款異體干細(xì)胞移植療法。
  9. SRP-9001
  公司：羅氏/Sarepta Therapeutics
  
  作用機(jī)制：基因療法
  
  適應(yīng)癥：杜氏肌營養(yǎng)不良癥
  
  預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：5月29日
  SRP-9001是一種款基因療法，旨在將編碼微肌營養(yǎng)不良蛋白的基因傳遞到肌肉組織，以靶向生產(chǎn)微肌營養(yǎng)不良蛋白來達(dá)到治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的目的。
  
  2022年11月28日，Sarepta宣布FDA已受理SRP-9001用于治療非臥床的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。與此同時(shí)，F(xiàn)DA已授予SRP-9001優(yōu)先審評(píng)資格，PDUFA日期為2023年5月29日。如若順利批準(zhǔn)，SRP-9001將成為全球一款獲批上市的用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的基因療法。
  
  10. Ritlecitinib
  
  公司：輝瑞
  
  作用機(jī)制：JAK3/TEC抑制劑
  
  適應(yīng)癥：斑禿
  
  預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：Q2
  
  Ritlecitinib是一款每日給藥一次的口服特異性JAK3/TEC抑制劑，它能夠抑制IL-15和CD-8細(xì)胞因子的信號(hào)傳導(dǎo)，從而抑制免疫系統(tǒng)殺傷毛囊細(xì)胞以達(dá)到治療斑禿的目的。
  
  2021年8月，輝瑞宣布ritlecitinib在治療斑禿患者的IIb/III期ALLEGRO臨床試驗(yàn)中獲得積極頂線結(jié)果。研究結(jié)果顯示，兩種劑量（30mg/50mg）的ritlecitinib均達(dá)到了改善頭皮毛發(fā)再生的主要療效終點(diǎn)。即治療6個(gè)月后，ritlecitinib組頭皮毛發(fā)脫落≤20%的患者比例顯著性高于安慰劑組。
  
  2022年9月9日，輝瑞宣布FDA接受了ritlecitinib治療12歲及以上斑禿患者新藥上市申請(qǐng)，預(yù)計(jì)FDA將在2023年第二季度做出審批決定。
  
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