羅氏艾美賽珠單抗新適應(yīng)癥在歐盟獲批，治療中度A型血友病
2月1日，羅氏宣布其凝血因子X/IXa雙抗Hemlibra（emicizumab，艾美賽珠單抗）的新適應(yīng)癥已在歐盟（EU）獲得批準(zhǔn)，用于常規(guī)預(yù)防不存在凝血因子VIII抑制物且伴有嚴(yán)重出血表型的中度A型血友病患者（先天性因子VIII缺乏，1%≤FVIII≤5%）的出血。這也是Hemlibra在歐盟獲批的第2項(xiàng)適應(yīng)癥。2018年，Hemlibra在歐盟獲批，用于存在凝血因子VIII抑制劑血友病A患者出血發(fā)作的常規(guī)預(yù)防以及不存在凝血因子VIII抑制劑重度血友病A患者（先天性因子VIII缺乏，F(xiàn)VIII<1%）出血發(fā)作的常規(guī)預(yù)防。
全世界約有90萬人患有A型血友病，其中約14%為中度A型血友病。重度A型血友病患者的治療和護(hù)理方案很完善，但關(guān)于預(yù)防中度A型血友病的信息和指南卻很少。此外，傳統(tǒng)上通過凝血因子VIII（FVIII）水平衡量A型血友病嚴(yán)重程度與出血事件并不一致。大約85%的中度A型血友病患者會在一年內(nèi)經(jīng)歷出血事件，三分之一的患者會出現(xiàn)長期關(guān)節(jié)問題，其中許多并發(fā)癥需要進(jìn)行手術(shù)治療。
Hemlibra是中外制藥（現(xiàn)為羅氏子公司）開發(fā)的一款重組人源化雙抗，通過連接FX和FIXa恢復(fù)缺失的FVIII的功能，以恢復(fù)A型血友病患者的凝血功能。目前該產(chǎn)品已在歐、美、日、中等全球多國獲批上市。
歐盟此次批準(zhǔn)主要是基于III期HAVEN 6研究的結(jié)果。該研究是一項(xiàng)單臂臨床試驗(yàn)，共納入72例患者（21例為輕度，51例為中度），旨在評估其中Hemlibra在無FVIII抑制物的輕中度A型血友病患者中減少出血事件的療效和安全性。
數(shù)據(jù)表明，接受Hemlibra治療后，患者的出血事件在臨床意義上得到了控制。具體表現(xiàn)為，66.7%的患者沒有發(fā)生需要治療的出血事件，81.9%的患者沒有發(fā)生需要治療的自發(fā)性出血，88.9%的患者沒有發(fā)生需要治療的關(guān)節(jié)出血。此外，患者的年化出血率（ABR）也很低，為0.9（95% CI：0.55-1.52）。
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