期待！B型血友病有望迎來新型基因療法
血友病是一種罕見的遺傳性出血疾病，由于缺乏幾種凝血因子中的一種，導(dǎo)致血液需要很長時間才能凝固。血友病可分為A型和B型，其中B型血友病是由于血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致。
數(shù)據(jù)顯示：
2021年全球有3.8萬多人患有B型血友病。B型血友病患者絕大部分是男性，發(fā)病率大約為1/3.5萬。
目前的標(biāo)準(zhǔn)療法需要反復(fù)靜脈輸注血漿源性或重組FIX來控制和預(yù)防出血發(fā)作。但長期輸血有很多副作用，也給患者及其家庭帶來很大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
近日，一款針對中、重度B型血友病的基因療法Fidanacogene elaparvovec在名為“BENEGENE-2”的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到了主要終點(diǎn)。
研究顯示，該藥物可以大大降低患者的出血率，具有非劣效性和優(yōu)效性。
Fidanacogene elaparvovec是一種新型在研基因療法，含有生物工程腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼（蛋白質(zhì)殼）和高活性人凝血FIX基因。一旦輸注后，能夠在患者體內(nèi)持續(xù)產(chǎn)生內(nèi)源性的因子IX，從而消除定期輸注因子IX的需求。
BENEGENE-2試驗(yàn)共有40名受試者，評估了Fidanacogene elaparvovec在B型血友病男性患者中有效性與安全性。
結(jié)果顯示：
1、與標(biāo)準(zhǔn)治療方案相比，輸注總出血的年化出血率（ABR）具有非劣效性。
2、單劑量Fidanacogene elaparvovec導(dǎo)致ABR降低71%；
3、關(guān)鍵的次要終點(diǎn)顯示，治療后的ABR降低了78%，年化輸注率降低了92%；
4、在安全性上，藥物總體耐受性良好，與1/2期報告的結(jié)果一致。
“B型血友病患者面臨的負(fù)擔(dān)很重，按照現(xiàn)有的常規(guī)療法，患者需終生定期注射血漿或者凝血因子蛋白制劑。
去年11月，全球首款治療B型血友病患者的基因療法Etranacogene Dezaparvovec（Hemgenix）已獲美國FDA批準(zhǔn)上市。
而Fidanacogene Elaparvovec這種新型基因治療候選藥物，有望為B型血友病患者帶來一次性治療新選擇。
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