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  蘇庇醫(yī)藥罕見(jiàn)病新藥「尼替西農(nóng)」在中國(guó)獲批
  
  2023-02-21 來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  今日（2月20日），中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）發(fā)布的藥品批準(zhǔn)證明文件顯示，蘇庇醫(yī)藥申報(bào)的尼替西農(nóng)原研藥已在中國(guó)獲批上市。公開(kāi)資料顯示，尼替西農(nóng)由Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）公司開(kāi)發(fā)，是國(guó)際上治療1型酪氨酸血癥（HT-1）的藥物。該藥本次獲批了口服混懸液和膠囊兩個(gè)劑型，用于治療成人和兒科患者的1型遺傳性酪氨酸血癥。
  
  截圖來(lái)源：NMPA官網(wǎng)
  
  1型酪氨酸血癥是一種常染色體隱性遺傳的罕見(jiàn)病，由15號(hào)染色體基因缺陷導(dǎo)致，以進(jìn)展性肝衰竭、肝細(xì)胞癌危險(xiǎn)增大、凝血病、痛性神經(jīng)危象、和腎小管功能障礙導(dǎo)致佝僂病為特征。大多數(shù)兒童病人在6個(gè)月前出現(xiàn)急性型病癥，在1歲內(nèi)表現(xiàn)出急性肝衰竭、反復(fù)出血和死亡危險(xiǎn)較高等癥狀。亞急性型兒童在6～12個(gè)月內(nèi)出現(xiàn)癥狀。在中國(guó)，該病已于2018年被納入《罕見(jiàn)病目錄》。
  
  據(jù)悉，尼替西農(nóng)是一種4-羥苯丙酮酸雙氧酶競(jìng)爭(zhēng)性抑制劑，該酶在酪氨酸分解代謝途徑中可上調(diào)延延胡索酰乙酰乙酸酶（FAH）。通過(guò)抑制1型酪氨酸血癥患者酪氨酸的正常代謝，該藥可預(yù)防代謝中間體馬來(lái)酰乙酰乙酸鹽和延胡索酰乙酰乙酸鹽的累積。在1型酪氨酸血癥患者中，這些代謝中間體會(huì)轉(zhuǎn)化為毒性代謝物，造成肝腎毒性。
  
  2020年12月，蘇庇醫(yī)藥申報(bào)的尼替西農(nóng)口服混懸液和尼替西農(nóng)膠囊的上市申請(qǐng)獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）受理，并被納入優(yōu)先審評(píng)。根據(jù)優(yōu)先審評(píng)公示信息，該藥本次申請(qǐng)的適應(yīng)癥為：結(jié)合酪氨酸和苯丙氨酸飲食限制，用于治療成人和兒科患者（任何年齡階段）的遺傳性酪氨酸血癥1型。
  
  本次蘇庇醫(yī)藥的尼替西農(nóng)膠囊和尼替西農(nóng)口服混懸液的獲批意味著，中國(guó)1型酪氨酸血癥患者將迎來(lái)更多的治療選擇。
  
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