速遞！歐盟批準血友病B基因療法
2月20日，CSL Behring公司宣布，歐盟委員會已授予基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）有條件上市許可，用于治療重度和中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成人患者。2022年11月，該產(chǎn)品已在美國獲批用于治療血友病B成人患者，成為FDA批準的一款治療血友病B成人患者的基因療法。
血友病B是一種危及生命的退行性疾病，患者由于基因出現(xiàn)突變，導致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）?；加性摷膊〉幕颊呷菀装l(fā)生關節(jié)、肌肉和內臟器官出血，出現(xiàn)疼痛、腫脹和關節(jié)損傷。目前的治療包括終生預防性輸注凝血因子IX，以暫時替代或補充低水平的凝血因子。不過終身治療也對患者的生活質量和幸福感產(chǎn)生重大影響。
公開資料顯示，Hemgenix由CSL Behring公司與uniQure公司聯(lián)合開發(fā)。它使用AAV5載體遞送表達凝血因子IX Padua變體的轉基因，這種變體比普通凝血因子IX的活性要強5-8倍，可以在更低的表達水平完成正常凝血功能。Hemgenix可將基因遞送到肝臟，而新合成的凝血因子IX可以促進凝血，減少出血事件的發(fā)生。此前，Hemgenix已被美國FDA授予突破性療法認定、孤兒藥資格以及優(yōu)先審評資格，并于2022年11月在獲批用于治療血友病B成人患者。
此次歐盟委員會的批準遵循了歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）在2022年12月給出的積極意見，并基于關鍵性HOPE-B試驗的結果。試驗中54名嚴重或中度嚴重血友病B患者接受了單劑Hemgenix的治療。結果表明，接受Hemgenix治療的血友病B患者表現(xiàn)出平均凝血因子IX活性水平穩(wěn)定和持久的增加（患者平均凝血因子IX的活性為36.9%），年出血率（ABR）降低64%。輸注Hemgenix后，96%的患者停止使用常規(guī)凝血因子IX預防治療，治療后18個月平均凝血因子IX消耗量降低97%。HOPE-B研究24個月分析繼續(xù)顯示了Hemgenix的持續(xù)和持久作用。在臨床上，治療一般耐受性良好，無嚴重治療相關不良事件。
法蘭克福大學醫(yī)院（University Hospital Frankfurt）綜合護理中心凝血障礙負責人Wolfgang Miesbach教授說：“此次批準標志著血友病B治療向前邁出了重要一步，對于因血液流入肌肉、關節(jié)和內臟器官而導致身體虛弱的人來說，這可能是變革性的，減輕了終身靜脈輸注凝血因子IX產(chǎn)品的負擔。HOPE-B研究的數(shù)據(jù)證明了Hemgenix通過提供持久的凝血因子IX活性及改善出血結局和生活質量，以大幅減少血友病B患者對常規(guī)預防需求的潛力?！?/span>
聲明：本文版權歸原作者所有，轉載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標記有誤，或侵犯您的版權，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
