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  逆轉(zhuǎn)腦癌耐藥！新療法治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤前景可期
  
  2023-03-06 來(lái)源：好醫(yī)友
  
  
  
  膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)是常見和致命的原發(fā)性腦癌，由于治療難度極大，患者預(yù)后一直不佳，被稱為“腦瘤之王”。
  
  GBM分為一級(jí)至四級(jí)，級(jí)別越高，惡性程度越高。而且GBM的復(fù)發(fā)率接近100%，患者通常在初次手術(shù)后6-8個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)每年約有4.5萬(wàn)例新發(fā)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者。
  
  作為目前預(yù)后較差的惡性腫瘤之一，即使采用標(biāo)準(zhǔn)治療（手術(shù)+放療+替莫唑胺），GBM患者診斷后平均僅存活15~17個(gè)月，五年生存率僅5.7%，迫切需要全新的治療突破。
  
  近日，美國(guó)FDA已授予Azeliragon(原TTP488)孤兒藥稱號(hào)，用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者。
  
  Azeliragon是一種耐受性良好，每天口服一次的藥片。該藥物是晚期糖基化終產(chǎn)物(RAGE)受體的小分子拮抗劑，可抑制RAGE與某些配體的相互作用，包括GBM微環(huán)境中的HMGB1和S100蛋白。
  
  通過阻止RAGE與這些配體的相互作用，Azeliragon可以抑制GBM，克服其對(duì)有效治療的耐藥性。
  
  在先前對(duì)2000多名患者進(jìn)行的長(zhǎng)達(dá)18個(gè)月試驗(yàn)中，Azeliragon顯示出具有良好的耐受性。
  
  新療法獲FDA孤兒藥資格，凸顯了GBM患者對(duì)新型治療方案的巨大未滿足需求，期待它能早日造?；颊摺?/span>
  
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