21日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，美國(guó)FDA接受了該公司為治療A型血友病的基因療法valoctocogene roxaparvovec遞交的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。FDA同時(shí)授予這一申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)在今年8月21日前做出回復(fù)。如果獲批，這將是美國(guó)批準(zhǔn)的治療血友病的首款基因療法。
A型血友病患者由于編碼凝血因子VIII（Factor VIII）的基因出現(xiàn)變異，導(dǎo)致體內(nèi)因子VIII水平不足。對(duì)他們來說，輕微的受傷可能導(dǎo)致疼痛和危及生命的出血。嚴(yán)重血友病患者通常肌肉和關(guān)節(jié)會(huì)出現(xiàn)自發(fā)流血，可能造成長(zhǎng)久性關(guān)節(jié)損傷。目前，治療嚴(yán)重A型血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法為預(yù)防性靜脈注射因子VIII。患者不但每周需要接受治療2-3次，而且即便接受治療，仍然可能出現(xiàn)出血事件，對(duì)他們的生活質(zhì)量產(chǎn)生重大影響。
Valoctocogene roxaparvovec是一種使用AAV5病毒載體遞送表達(dá)因子VIII的轉(zhuǎn)基因的基因療法。它的優(yōu)勢(shì)在于患者可能只需要接受一次治療，肝細(xì)胞就可以持續(xù)表達(dá)因子VIII，從而不再需要長(zhǎng)期接受預(yù)防性凝血因子注射。該療法已經(jīng)獲得美國(guó)FDA授予的突破性療法認(rèn)定和歐盟授予的PRIME藥品認(rèn)定，以及EMA和FDA授予的孤兒藥資格。
這一申請(qǐng)是基于正在進(jìn)行的3期臨床試驗(yàn)的中期數(shù)據(jù)分析，以及1/2期臨床試驗(yàn)的3年療效數(shù)據(jù)。在國(guó)際血栓和止血學(xué)會(huì)2019年會(huì)（ISTH2019）上公布的數(shù)據(jù)顯示，在1/2期臨床試驗(yàn)中接受一次劑量為6e13 vg/kg的基因療法治療的患者，在接受治療后第三年，年出血率（ABR）和使用因子VIII的需求繼續(xù)得到控制。在接受治療的3年過程中，ABR和因子VIII使用率都平均下降96%。患者不再需要預(yù)防性因子VIII注射。
▲接受不同劑量基因療法治療的A型血友病患者ABR數(shù)據(jù)（圖片來源：BioMarin官網(wǎng)）
“FDA接受這一申請(qǐng)并授予其優(yōu)先審評(píng)資格，對(duì)于基因療法領(lǐng)域和血友病患者群體來說，都是一個(gè)重要的里程碑，”BioMarin全球研發(fā)總裁Hank Fuchs博士說：“數(shù)十年的科學(xué)研究讓今天的成功成為可能。我們期待與FDA合作，將這一突破性療法帶給A型血友病患者?！?/span>
參考資料：
[1] BioMarin's Biologics License Application for Valoctocogene Roxaparvovec Accepted for Priority Review by FDA with Review Action Date of August 21, 2020. Retrieved February 20, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/biomarins-biologics-license-application-for-valoctocogene-roxaparvovec-accepted-for-priority-review-by-fda-with-review-action-date-of-august-21-2020-301008771.html
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