輝瑞B(yǎng)型血友病基因療法獲FDA優(yōu)先審評(píng)
6月27日，輝瑞宣布其基因療法fidanacogene elaparvovec（SPK-9001）用于治療B型血友病的生物制劑許可申請(qǐng)（BLA）獲FDA受理并予以優(yōu)先審評(píng)，F(xiàn)DUFA日期為2024年Q2。與此同時(shí)，該產(chǎn)品的營(yíng)銷授權(quán)申請(qǐng)（MAA）也已被歐洲藥品管理局（EMA）受理。
Fidanacogene elaparvovec是Spark Therapeutics（已被羅氏收購(gòu)）開發(fā)的一種針對(duì)凝血因子IX（FIX）的基因療法，含有生物工程腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼（蛋白質(zhì)殼）和人FIX基因的高活性變體。2014年12月，輝瑞與Spark達(dá)成合作，以2.8億美元的總交易額獲得該產(chǎn)品的全球權(quán)益。
此次BLA主要是基于III期BENEGENE-2研究（n=45）的積極數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，患者接受單劑次fidanacogene elaparvovec（5e11 vg/kg）治療12個(gè)月內(nèi)，年化出血率（ABR）相比標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防治療組（接受FIX類藥物作為預(yù)防替代治療）顯著降低（1.3 vs. 4.43，P<0.0001），達(dá)到非劣效標(biāo)準(zhǔn)并且也達(dá)到了優(yōu)效標(biāo)準(zhǔn)。
輝瑞在血友病領(lǐng)域布局了6款產(chǎn)品，除去已上市的3款凝血因子類藥物，其余3款（fidanacogene elaparvovec、giroctocogene fitelparvovec和marstacimab）均已處于后期研究階段。giroctocogene fitelparvovec是一款針對(duì)A型血友病的基因療法，其注冊(cè)性III期臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于2024年7月完成。marstacimab是一款針對(duì)A型和B型血友病的靶向組織因子途徑抑制物（TFPI）的單抗，已于今年5月完成一項(xiàng)注冊(cè)性臨床試驗(yàn)（見：輝瑞新型血友病療法III期臨床研究達(dá)到主要終點(diǎn)）。
B型血友病是一種因先天缺乏FIX導(dǎo)致的遺傳性出血性疾病，也被稱為先天性FIX缺乏癥或圣誕病。根據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)統(tǒng)計(jì)，2021年全球B型血友病患者超過3.8萬(wàn)例。目前，全球已有13款藥物獲批用于治療B型血友病，其中11款為凝血因子類藥物。諾和諾德開發(fā)的TFPI單抗concizumab已在加拿大獲批用于治療B型血友病，不過，該產(chǎn)品在上個(gè)月未能如愿獲得FDA批準(zhǔn)（見：諾和諾德血友病新藥收到FDA完整回復(fù)函）。CSL/uniQure合作開發(fā)的基因療法etranacogene dezaparvovec分別于2022年11月和2023年2月獲FDA和EMA批準(zhǔn)上市。
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