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  高氨血癥治療新藥「卡谷氨酸分散片」在中國(guó)獲批
  
  2023-06-30 來(lái)源：轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)網(wǎng)
  
  6月29日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，Recordati集團(tuán)中國(guó)全資子公司銳康迪醫(yī)藥申報(bào)的5.1類(lèi)新藥卡谷氨酸分散片在中國(guó)獲批。根據(jù)中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）優(yōu)先審評(píng)公示，該藥本次獲批的適應(yīng)癥為由多種因素引起的成人及兒童患者高氨血癥。公開(kāi)資料顯示，這是一款商品名為Carbaglu的罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品，起初在海外被批準(zhǔn)用于N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥引起的高氨血癥。
  
  截圖來(lái)源：NMPA官網(wǎng)
  
  氨是氨基酸合成的必需原料，也對(duì)人體的酸堿平衡非常重要。生理狀態(tài)下，人體可以通過(guò)尿素循環(huán)、合成谷氨酰胺、腎臟泌氨等方式使氨的濃度維持在較低水平。當(dāng)血氨>55μmol/L或新生兒血氨>80μmol/L時(shí)，可診斷為高氨血癥，臨床表現(xiàn)為肌張力降低、驚厥發(fā)作、嘔吐、厭食蛋白傾向和精神行為異常等。
  
  公開(kāi)資料顯示，卡谷氨酸分散片是Recordati集團(tuán)全資子公司Recordati Rare Diseases公司的一款血液疾病治療藥物，其有效成分卡谷氨酸是一個(gè)合成的N-乙酰谷氨酸（NAG）結(jié)構(gòu)類(lèi)似物，由N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）催化合成，是肝臟線粒體中必不可少的氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS-1）的重要變構(gòu)激活劑。CPS-1是尿循環(huán)中的一個(gè)酶，在將氨轉(zhuǎn)變成脲的過(guò)程中起著關(guān)鍵作用?？ü劝彼岱稚⑵ㄟ^(guò)激活CPS-1改善或恢復(fù)尿素循環(huán)的功能，并促進(jìn)氨解毒和尿素生成。
  
  起初，卡谷氨酸分散片被FDA批準(zhǔn)作為標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法的輔助療法，治療NAGS缺乏癥引起的急性高氨血癥，以及用于NAGS缺乏癥引起的慢性高氨血癥的維持治療。2021年1月，F(xiàn)DA又批準(zhǔn)了卡谷氨酸分散片的新適應(yīng)癥，輔助標(biāo)準(zhǔn)治療方案，用于兒童和成人患者丙酸血癥（PA）或甲基丙二酸血癥（MMA）所致急性高氨血癥的治療。
  
  據(jù)文獻(xiàn)報(bào)道，卡谷氨酸分散片在治療NAGS缺乏癥所致的高氨血癥時(shí)表現(xiàn)出較好的藥理活性。一項(xiàng)包含23名受試者的臨床研究結(jié)果顯示，患者在用藥24h內(nèi)血氨水平開(kāi)始降低，并在3天內(nèi)降至標(biāo)準(zhǔn)水平。大多數(shù)患者的用藥結(jié)果顯示，長(zhǎng)期使用卡谷氨酸分散片可使血氨濃度維持在正常水平；針對(duì)PA或MMA所致急性高氨血癥適應(yīng)癥，該藥的批準(zhǔn)得到了一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心臨床試驗(yàn)的支持?；?4名患者發(fā)生的90次高氨血癥事件的療效評(píng)估表明，與接受安慰劑的患者相比，接受Carbaglu的患者表現(xiàn)出更快的氨減少。主要終點(diǎn)是從一次給藥到血氨水平低于50μmol/L或出院的時(shí)間。在治療的前三天，與安慰劑治療相比，卡谷氨酸分散片治療達(dá)到主要終點(diǎn)的比例更高。
  
  2022年3月，銳康迪醫(yī)藥在中國(guó)遞交了這款卡谷氨酸分散片的上市申請(qǐng)，該申請(qǐng)隨后被CDE納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療成人及兒童患者由N-乙酰谷氨酸合成酶原發(fā)性缺乏癥引起的高氨血癥，由異戊酸血癥引起的高氨血癥，由甲基丙二酸血癥引起的高氨血癥，由丙酸血癥引起的高氨血癥。該申請(qǐng)正是本次獲批的適應(yīng)癥。
  
  N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏癥是一種極為罕見(jiàn)、持續(xù)終生并可危及生命的代謝疾病，表現(xiàn)為血氨濃度升高，并進(jìn)而引發(fā)永久性、不可逆的中樞神經(jīng)系統(tǒng)損害。異戊酸血癥和甲基丙二酸血癥是罕見(jiàn)的遺傳性代謝疾病，由于酶活性不足，會(huì)導(dǎo)致氨基酸分解代謝的特定步驟功能障礙或某些脂肪酸的分解，結(jié)果會(huì)帶來(lái)有毒代謝物積聚，這可能導(dǎo)致高氨血癥。這款卡谷氨酸分散片的獲批將為罕見(jiàn)高氨血癥患者帶來(lái)新的治療選擇。
  
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