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  科學(xué)家們開始探索使用“基因魔剪”治療阿爾茨海默病
  
  2023-07-19 來源：澎湃新聞
  
  
  
  第一項研究使用CRISPR技術(shù)，把阿爾茨海默病小鼠的APP基因末端剪掉一小部分，發(fā)現(xiàn)β-淀粉樣斑塊和相關(guān)炎癥標(biāo)志物的數(shù)量減少，還看到了神經(jīng)保護(hù)APP的增加，重要的是，小鼠的行為和神經(jīng)系統(tǒng)功能缺陷得到了糾正。
  
  第二項研究使用CRISPR/ dCas9編輯策略，試圖減少APOE ε4，主要候選藥物已能穩(wěn)健地降低阿爾茨海默病患者以及人源化小鼠模型的人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的微型大腦中的APOE ε4水平。
  
  基因編輯工具CRISPR正在藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域掀起風(fēng)暴，科學(xué)家們正將“基因魔剪”應(yīng)用于阿爾茨海默病。
  
  當(dāng)?shù)貢r間7月16日，在荷蘭阿姆斯特丹舉行的2023年阿爾茨海默病協(xié)會國際會議（AAIC）上，兩項獨(dú)立研究著眼于基因如何增加患神經(jīng)退行性疾病的風(fēng)險，以及基因編輯如何降低風(fēng)險或保護(hù)大腦免受淀粉樣蛋白（amyloid protein）積聚的影響。
  
  “（攻克疾?。┛偸切枰鞣N各樣的方法，CRISPR是另一種可能的技術(shù)，我們只是觸及了表面?！卑柎暮Ｄf(xié)會（Alzheimer 's Association）首席科學(xué)官瑪麗亞·卡里略（Maria Carrillo）說，還有許多研究團(tuán)隊正在探索使用CRISPR治療阿爾茨海默病和神經(jīng)退行性疾病。
  
  兩項研究“修剪”不同的基因
  
  第一項研究來自美國加州大學(xué)圣地亞哥分校（UCSD）的蘇霍吉特·羅伊（Subhojit Roy）實驗室，該研究小組沒有把注意力集中在β-淀粉樣蛋白本身，而是集中在淀粉樣蛋白前體蛋白（amyloid precursor protein，簡稱“APP”）上，APP會導(dǎo)致大腦中β-淀粉樣蛋白的過量產(chǎn)生，從而導(dǎo)致斑塊積聚，被認(rèn)為是阿爾茨海默病的一個標(biāo)志。
  
  蘇霍吉特·羅伊（Subhojit Roy）實驗室成員布倫特·奧爾斯頓博士（Brent Aulston）稱，APP在阿爾茨海默病中“具有核心和無可爭議的作用”。
  
  研究人員對切割A(yù)PP的不同方法進(jìn)行了研究，創(chuàng)造了保護(hù)性或病理性的產(chǎn)品。奧爾斯頓希望能夠減少淀粉樣蛋白的產(chǎn)生，同時增加神經(jīng)保護(hù)作用。他們使用CRISPR技術(shù)，把阿爾茨海默病小鼠的APP基因末端剪掉一小部分，發(fā)現(xiàn)β-淀粉樣斑塊和相關(guān)炎癥標(biāo)志物的數(shù)量減少。他們還看到了神經(jīng)保護(hù)APP的增加，重要的是，小鼠的行為和神經(jīng)系統(tǒng)功能缺陷得到了糾正，而且他們也沒有在正常小鼠身上觀察到任何不良的副作用。
  
  “我們相信，這表明在小鼠身上，我們潛在的治療策略既安全又有效。這些結(jié)果證明了未來的研究旨在將APP CRISPR 編輯應(yīng)用于人體測試是合理的?！眾W爾斯頓說，研究小組現(xiàn)在獲得了一筆資金，以改進(jìn)這項技術(shù)，希望有一天能在人體上進(jìn)行測試，但這一過程可能需要數(shù)年時間。他們正在計劃探索哪種CRISPR酶和向?qū)NA片段（將CRISPR傳遞到基因組的正確位置并切割基因的技術(shù)組成部分）有效，以及如何提出一種可以在人類腦細(xì)胞中部署的版本。
  
  另一項研究由美國杜克大學(xué)（Duke University）鮑里斯·坎特（Boris Kantor）博士和奧尼特·奇巴-法萊克（Ornit Chiba-Falek）提出，著眼于導(dǎo)致阿爾茨海默病風(fēng)險的基因，特別是APOE ε4。在APOE的3個等位基因中，APOEε4被公認(rèn)為阿爾茨海默病的較強(qiáng)風(fēng)險基因。APOE ε4的存在并不能保證一個人一定會患上這種疾病，僅僅是加大了患病的風(fēng)險。擁有一個基因拷貝的人患病風(fēng)險增加2-3倍，而擁有兩個基因拷貝的人患病風(fēng)險會增加8-12倍。
  
  鮑里斯·坎特和奧尼特·奇巴-法萊克一直在研究一種表觀基因組治療平臺，該平臺使用CRISPR/dCas9編輯策略，試圖減少APOE ε4，主要候選藥物已能穩(wěn)健地降低阿爾茨海默病患者以及人源化小鼠模型的人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的微型大腦中的APOE ε4水平，同時不改變其他中性或保護(hù)性APOE變體。
  
  “這些發(fā)現(xiàn)令人難以置信地興奮。”坎特說，“它們提供了概念驗證證據(jù)，支持我們的方法作為一種高潛力的新策略來治療甚至可能預(yù)防目前無法治愈的阿爾茨海默病?！?/span>
  
  奧尼特·奇巴-法萊克表示:“這項研究旨在推動阿爾茨海默病領(lǐng)域像腫瘤學(xué)一樣向精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)發(fā)展，到目前為止的結(jié)果支持進(jìn)一步的臨床前研究，可用于獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的研究性新藥授權(quán)，這將允許進(jìn)行人體試驗。”
  
  仍處于非常早期的階段
  
  阿爾茨海默病是醫(yī)學(xué)研究中困難的領(lǐng)域之一。7月初，日本衛(wèi)材藥業(yè)（Eisai）和美國渤健公司（Biogen）聯(lián)合開發(fā)的Leqembi（通用名：Lecanemab）獲得了FDA的完全批準(zhǔn)，但它的背后有幾十個失敗的臨床試驗。當(dāng)?shù)貢r間7月17日，跨國藥企禮來（LLY.US）公布其阿爾茨海默病新藥Donanemab的完整3期臨床試驗數(shù)據(jù)，并表示已向FDA提交上市申請，F(xiàn)DA預(yù)計將于年內(nèi)做出監(jiān)管決定。
  
  雖然新療法給患者及其家人帶來了一線希望，但Leqembi和Donanemab所屬的單克隆抗體類別也不是沒有風(fēng)險，兩種療法的臨床試驗中都記錄了腦腫脹和出血的副作用。
  
  “這意味著像CRISPR這樣的創(chuàng)新想法在阿爾茨海默病群體中受到歡迎。”卡里略說，隨著Leqembi的成功上市，阿爾茨海默病社群可能會迎來許多很酷的科學(xué)成果。
  
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