一周一針，A、B型血友病都能治！新型血友病療法值得期待
血友病是一種罕見的遺傳性出血疾病，由于缺乏幾種凝血因子中的一種，導(dǎo)致血液需要很長時(shí)間才能凝固。血友病主要分為A、B兩種類型，其中A型血友病常見。
由于重復(fù)關(guān)節(jié)出血會(huì)導(dǎo)致永久性關(guān)節(jié)損傷，關(guān)節(jié)疼痛和活動(dòng)幅度受限，血友病嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，甚至?xí)職堉滤馈?/span>
目前的血友病治療方法是定期輸注凝血因子，患者需要每周接受3-4次治療，這給他們的生活帶來極大的不便。
近日，血友病BASIS關(guān)鍵臨床3期試驗(yàn)已達(dá)到其主要終點(diǎn)。
數(shù)據(jù)顯示，與預(yù)防和按需治療靜脈注射方案相比，Marstacimab能夠顯著降低重度A型血友病以及中重度B型血友病患者的年出血率。
Marstacimab是一款具有獨(dú)特作用機(jī)制的血友病療法，僅需每周一次皮下注射。它通過靶向組織因子途徑抑制劑（TFPI），可用于治療血友病A和血友病B患者。
Marstacimab作用機(jī)制不同于現(xiàn)有療法，是通過靶向TFPI的Kunitz-2結(jié)構(gòu)域，重新建立出血和凝血之間的平衡，即便患者體內(nèi)存在抑制劑，也能發(fā)揮減少出血發(fā)作次數(shù)的作用，顯示出臨床優(yōu)勢。
BASIS是一項(xiàng)全球性多中心、開放標(biāo)簽的III期研究。試驗(yàn)共納入約116名患有重度A型血友病或中度至重度B型血友病青少年和成人受試者。
研究結(jié)果顯示：
1、與按需靜脈注射凝血因子相比，marstacimab能使患者出血率降低92%；
2、與預(yù)防接受凝血因子治療相比，marstacimab能使年化出血率降低35%；
3、Marstacimab的安全性數(shù)據(jù)與1/2期試驗(yàn)結(jié)果一致，展現(xiàn)良好的耐受性。
“ 若順利獲批，新療法有望成為首款只需每周一次皮下注射的血友病療法，同時(shí)也是首款按固定劑量給藥的血友病A或B治療藥物?！?/span>
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