信念醫(yī)藥血友病A基因治療藥物獲批臨床
7月25日，信念醫(yī)藥（Belief BioMed）宣布由其研發(fā)生產(chǎn)的BBM-H803注射液的臨床試驗申請已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。據(jù)悉，BBM-H803注射液是信念醫(yī)藥一款適用于治療血友病A的基因治療藥物，該產(chǎn)品于去年12月獲得美國FDA的孤兒藥資格。
血友病作為一種遺傳性出血疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是由于患者凝血因子Ⅷ活性顯著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B）導(dǎo)致，關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。如今，預(yù)防和按需使用凝血因子替代療法仍然是血友病的標(biāo)準(zhǔn)臨床治療?；颊咝枰K生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子以維持凝血功能。因此，開發(fā)能夠治愈血友病的藥物是科學(xué)家不懈追求的目標(biāo)。
BBM-H803注射液是信念醫(yī)藥研發(fā)的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物，通過靜脈給藥將凝血因子Ⅷ基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長期有效”的治療及預(yù)防出血效果。該產(chǎn)品使用了信念醫(yī)藥的工程化衣殼，其免疫原性更低，肝臟遞送效率更高，臨床擬用劑量較低，預(yù)期安全性更佳。前期已開展的探索性研究數(shù)據(jù)顯示，受試者臨床獲益顯著，且無任何嚴(yán)重不良事件發(fā)生。
據(jù)悉，本次BBM-H803獲批開展的是一項多中心、單臂、開放、單次給藥注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H803注射液在≥18歲且內(nèi)源性凝血因子Ⅷ活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和有效性。
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