Nat Med：基因療法治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥
杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）是兒童中常見的遺傳性肌肉疾病。對此，慕尼黑工業(yè)大學（TUM）等機構(gòu)的研究人員開發(fā)出一種基因療法，可以為患有DMD的患者提供長久性的緩解。
Dystrophin蛋白是肌肉組織再生的關(guān)鍵?；加卸攀霞I養(yǎng)不良癥的人由于基因突變，缺乏這種必需的蛋白質(zhì)，因此他們的肌肉細胞會隨著時間的流逝而退化，并逐漸被結(jié)締組織和脂肪組織取代。DMD主要影響男性，因為關(guān)鍵的突變位點位于X染色體上。
由TUM的科學家通過優(yōu)化Crispr-Cas9基因編輯技術(shù)，首次成功地修復(fù)了豬中突變的肌營養(yǎng)不良蛋白基因。TUM和德國環(huán)境健康研究中心的遺傳學家Wolfgang Wurst教授說：“這些基因剪刀非常有效，并且可以糾正肌營養(yǎng)不良蛋白基因?！迸c沒有接受該治療的疾病動物相比，所治療的動物對心律不齊的敏感性較低，并且預(yù)期壽命增加。
心臟病學家Christian Kupatt教授說：“肌肉和心臟細胞是長壽的細胞結(jié)構(gòu)。從出生到死亡的整個生命周期中，所有心肌細胞的一半都仍能夠保持功能。“只要細胞還活著，細胞的基因組就可以用于蛋白質(zhì)的生物合成，一旦細胞受到治療的影響，它就會保持校正狀態(tài)。因此，如果我們改變心肌細胞的基因組，將會達到長期的效果?！?/span>
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