針對致盲性眼病,楊森基因療法在中國獲批臨床
8月2日,中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)官網(wǎng)公示,強生(Johnson & Johnson)旗下楊森(Janssen)申報的1類新藥JNJ-81201887(AAVCAGsCD59)獲得臨床試驗默示許可,擬開發(fā)用于治療繼發(fā)于年齡相關性黃斑變性的地圖樣萎縮成人患者。公開資料顯示,JNJ-81201887(JNJ-1887)是一款在研基因療法,正在海外開展2期臨床研究。
圖片截圖來源:CDE官網(wǎng)
年齡相關性黃斑變性(AMD)是一種導致老年人不可逆視力損傷的嚴重致盲性眼病,其中干性AMD患者占到了AMD患者總數(shù)的80%~90%,是導致老年人視力喪失的主要原因之一。晚期干性AMD患者表現(xiàn)為地圖樣萎縮,這是一種漸進式地蠶食負責中央視力的黃斑中央凹部位的病變,會嚴重損害患者的視覺功能、獨立性以及生活品質(zhì),并導致患者產(chǎn)生進行性視力喪失和不可逆的視力喪失。
公開資料顯示,在地理樣萎縮患者中,補體的過度活躍破壞了黃斑中的細胞并導致失明的持續(xù)發(fā)展。CD59是一種保護視網(wǎng)膜免受補體造成的損害的蛋白質(zhì),在AMD患者中通常含量較低。
JNJ-1887是一種用于治療地圖樣萎縮患者的基因療法,楊森公司于2020年12月宣布與Hemera Biosciences公司達成合作,從而囊獲這款一次性門診玻璃體內(nèi)注射療法。該產(chǎn)品被設計用以增加水溶性CD59分子(sCD59)表達,以保護視網(wǎng)膜細胞并減緩或避免疾病進展。該療法此前已經(jīng)獲得了美國FDA授予的快速通道資格,以及歐洲藥品管理局(EMA)的先進治療藥物資格。
JNJ-1887的1期臨床研究結(jié)果曾于2022年美國眼科學會(AAO)年會以口頭報告的形式公布。該1期臨床研究在成人晚期干性AMD合并地圖樣萎縮患者中進行單次玻璃體內(nèi)注射JNJ-1887,患者(n=17)在沒有類固醇預防的情況下按低、中、高劑量順序入組。在兩年的隨訪期間,所有三種劑量的JNJ-1887均達到了主要安全性終點。此外,在超過6個月的時間中顯示,病患的地圖樣萎縮病變擴展速率呈現(xiàn)持續(xù)下降趨勢。
根據(jù)ClinicalTrials官網(wǎng),楊森正在海外開展一項2b期臨床研究,評估JNJ-1887治療60歲或以上晚期干性AMD伴地圖樣萎縮患者的療效和安全性。
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