1次治療，3年持續(xù)改善視力！遺傳性視神經病變基因療法值得期待
遺傳性視神經病變（LHON）是一種罕見的遺傳性疾病，主要由線粒體基因突變引起，會導致不可逆轉的永久性視力喪失。約有95%的LHON患者攜帶的基因突變出現(xiàn)在ND1，ND4和ND6基因上，而ND4基因突變是導致大多數(shù)LHON病例的原因。
近日，基因療法Lumevoq用于治療LHON患者的3期臨床試驗（REFLECT）的取得積極結果。
數(shù)據(jù)顯示：
在Lumevoq治療后3年，患者雙眼視力與基線相較表現(xiàn)出持續(xù)性、顯著的視力改善。且與接受單眼注射療法相比，雙眼注射療法的患者有更多臨床獲益。
Lumevoq是一種利用腺相關病毒2（AAV2）載體遞送正常人類線粒體ND4基因的基因療法，而且AAV2載體攜帶的ND4基因帶有特定線粒體靶向序列（MTS），可以促進蛋白在線粒體中的表達。
REFLECT是一項隨機雙盲、安慰劑為對照的3期臨床試驗，共有98名LHON患者入組。
這些患者自發(fā)病起的視力喪失期間至多長達1年。
所有患者在他們發(fā)病的首只眼睛接受Lumevoq治療，而另一只眼睛則隨機分配在同日或隔日接受安慰劑或Lumevoq治療。
結果顯示：
1、在3年期間，所有接受Lumevoq治療患者的視力都得到改善。與接受單眼治療的患者相比，接受雙眼治療的患者獲得更多治療益處。
2、雙眼治療組患者具顯著視力改善，較單眼治療組患者共多看到6.5個ETDRS視力表字母，且基線較低點視力相較時，兩眼則分別多看見+17至+20個字母。
3、此外，受對側治療影響，單眼治療患者接受安慰劑注射的眼睛，其視力與基線較低點相較也有明顯改善。
4、接受單眼與雙眼治療患者的安全性結果相當。
3年的試驗結果證實了基因療法具有持續(xù)療效，它有望為LHON患者帶來真正的治療希望?！?/span>
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