骨髓纖維化伴貧血，迎來新療法Momelotinib
每年9月的第2個星期四是世界骨髓增殖性腫瘤(MPN)日。今年的世界骨髓增殖性腫瘤(MPN)日剛過去不久，今天我們介紹骨髓增殖性腫瘤的一種——骨髓纖維化
骨髓纖維化是一種進展性的罕見惡性血液腫瘤，由JAK-STAT信號傳導(dǎo)失調(diào)所致，它起病隱匿，癥狀主要表現(xiàn)為全身癥狀、脾明顯腫大和進行性貧血。
約有一半符合JAK抑制劑治療條件的骨髓纖維化患者，存在中度至重度貧血。
然而，目前獲批的JAK抑制劑僅能改善全身癥狀和脾腫大，并會導(dǎo)致骨髓抑制。這容易引起貧血惡化，導(dǎo)致需要降低藥物劑量，因此治療效果也會大打折扣。這類患者的治療選擇十分有限。
近日，美國FDA已批準Ojjaara上市，用于治療中度或高風險骨髓纖維化患者。包括原發(fā)性骨髓纖維化或繼發(fā)性骨髓纖維化成人貧血患者。
Ojjaara（Momelotinib）是一種具有差異化作用機制的靶向JAK1、JAK2與ALK2的新藥，通過抑制JAK1和JAK2可改善全身癥狀和脾腫大。同時，它還能抑制ALK2，進而改善骨髓纖維化相關(guān)的貧血。
此次獲審是基于關(guān)鍵性臨床3期試驗MOMENTUM的數(shù)據(jù)和SIMPLIFY-1臨床3期試驗中成人貧血患者亞群的數(shù)據(jù)。
MOMENTUM試驗旨在評估Ojjaara治療和減少疾病關(guān)鍵特征的安全性和有效性，包括癥狀、輸血和脾腫大。
共納入195名既往接受過JAK抑制劑治療的患者，按2:1隨機分配。
試驗的主要終點是根據(jù)骨髓纖維化癥狀評估表，在第24周結(jié)束前的28天內(nèi)，TSS較基線降低≥50%。
關(guān)鍵的次要終點包括第24周結(jié)束前≥12周的TI率，血紅蛋白水平≥8g/dL，以及第24周時脾容量較基線減少≥35%的SRR。
結(jié)果顯示：
Ojjaara達到所有主要和關(guān)鍵次要終點。
1、24周時TSS較基線降低≥50%患者比例：Ojjaara組為24.6%，對照組為9.2%；
2、24周時不依賴輸血的患者比例：Ojjaara組為30.8%，對照組為20%；
3、脾臟體積減少超過35%的患者比例：Ojjaara組為23.1%，對照組為3.1%。
4、試驗中常見的不良反應(yīng)為血小板減少、疲乏、頭暈、腹瀉和惡心等。
“ 這是一個獲批用于新確診和經(jīng)治的、患有貧血的骨髓纖維化患者的藥物，它在緩解癥狀、脾臟應(yīng)答和控制貧血方面具有統(tǒng)計學顯著性的改善，且這一改善具有臨床價值?！?/span>
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