10余款1類新藥獲批臨床！來自圣因生物、甫康藥業(yè)、愛科百發(fā)、華輝安健等
10月7日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網公示，有10余款1類新藥獲得臨床試驗默示許可。通過梳理發(fā)現，這些新藥包括了靶向PCSK9的siRNA藥物、新一代分子膠降解劑、預防呼吸道合胞病毒（RSV）感染的抗體藥物、乙肝病毒中和抗體、激動型TNFR2抗體、IDH1抑制劑等等。本文將挑選其中部分新藥作介紹，僅供讀者參閱。
圣因生物：SGB-3403注射液
作用機制：靶向PCSK9的siRNA藥物
適應癥：高膽固醇血癥等
根據圣因生物（SanegeneBio）公開資料，SGB-3403注射液是該公司首款創(chuàng)新型RNAi藥物，為一種靶向肝細胞PCSK9的siRNA-GalNAc結合物。它采用了該公司創(chuàng)新的新一代GalNAc偶聯(lián)技術遞送至肝臟細胞，可通過RNAi抑制肝臟PCSK9的合成。該藥本次在中國獲批臨床，擬開發(fā)作為飲食和較大耐受劑量他汀類藥物治療的輔助療法，用于治療成人雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）或動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD），需要進一步降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的患者。
甫康藥業(yè)：CVL237片
作用機制：PI3K β/δ雙重抑制劑
適應癥：PTEN缺失的晚期實體瘤患者
根據甫康藥業(yè)公開資料，CVL237片是一款口服、強效和高選擇性的PI3K β/δ雙重抑制劑，已經獲美國FDA批準進入全球2期臨床研究。該產品可以通過抑制PI3Kβ引起抗腫瘤免疫，并與PD-1抑制劑等免疫療法協(xié)同抑制腫瘤的生長。臨床前研究顯示，CVL237對PTEN缺失實體瘤有顯著抑制作用，聯(lián)合第二代PARP抑制劑CVL218更能發(fā)揮協(xié)同作用。因此，CVL237在PTEN缺失的晚期實體瘤中具有較大的開發(fā)潛力。該藥本次在中國獲批臨床，擬開發(fā)治療PTEN缺失的晚期實體瘤患者。
愛科百發(fā)：AK0610注射液
作用機制：靶向F蛋白的預防性抗體藥物
適應癥：預防RSV感染
根據愛科百發(fā)招股書介紹，AK0610是一個靶向F蛋白的預防性抗體藥物，實驗數據表明其體外活性較強，具有成為新一代RSV預防性抗體藥物的潛力。該抗體由中科院微生物研究所研發(fā)團隊發(fā)現，愛科百發(fā)受讓了其全球權益。AK0610本次獲批臨床，擬開發(fā)用于預防RSV感染。RSV是一種常見傳染性病毒，也是導致各年齡段急性呼吸道感染的主要病原體。對于嬰兒、免疫功能低下者和老年人來說，RSV感染出現嚴重疾病的風險更高，可能危及生命。
高誠生物：HFB200301注射液
作用機制：激動型TNFR2抗體
適應癥：晚期或轉移性實體瘤
根據高誠生物（HiFiBiO）公開資料，HFB200301是一款激動型TNFR2抗體，可有效且選擇性的與TNFR2結合并誘導CD4 T細胞和CD8 T細胞以及NK細胞的活化。體內試驗結果顯示，HFB200301單藥以及與抗PD-1抗體聯(lián)用均表現出顯著的抗腫瘤活性。公開資料顯示，與其它T細胞共刺激受體相比，TNFR2在活化和耗竭的T細胞上的表達更為廣泛。因此，靶向TNFR2預期可刺激腫瘤微環(huán)境中T細胞活化和增殖，產生更大的抗腫瘤免疫。HFB200301本次獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期或轉移性實體瘤。
邁同生物：MT-001膠囊
作用機制：IDH1抑制劑
適應癥：IDH1突變型腫瘤
根據邁同生物新聞稿，MT-001膠囊是該公司開發(fā)的靶向異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）的小分子抑制劑。異檸檬酸脫氫酶（IDH）已成為腫瘤治療領域的熱門研究方向之一，IDH1是其亞型之一。研究顯示，在包括急性髓系白血病、神經膠質瘤、軟骨肉瘤、前列腺癌、黑色素瘤和膽管癌等多種腫瘤中，均發(fā)現了IDH1和IDH2突變。MT-001膠囊具有獨特的靶點和作用機制，在前期研究中展現出良好的治療效果和安全性。該產品本次獲批臨床，擬開發(fā)治療IDH1突變型腫瘤。
海特生物：HT006.2.2滴眼液
作用機制：重組人神經生長因子眼用制劑
適應癥：中、重度神經營養(yǎng)性角膜炎
根據海特生物公開資料，HT006.2.2滴眼液是其開發(fā)的重組人神經生長因子（rhNGF）眼用制劑，靶向作用于原肌球蛋白受體激酶A（TrkA）和p75神經營養(yǎng)因子受體（p75NTR），臨床擬開發(fā)用于中、重度神經營養(yǎng)性角膜炎治療。神經營養(yǎng)性角膜炎（NK）是由三叉神經損傷引起的一種罕見的致殘性、退行性眼科疾病。神經生長因子是一種參與神經元分化、維持的內源性蛋白，可通過與眼前段的高親和力受體TrkA、低親和力受體p75NTR結合，刺激角膜上皮細胞增殖和分化，促進淚腺分泌，支持角膜神經支配及完整性，這些作用在對抗NK的退行性病變過程中至關重要。
華輝安?。篐H-006注射液
作用機制：乙肝病毒中和抗體
適應癥：慢性乙型肝炎病毒感染
根據華輝安健公開資料，HH-006注射液是該公司針對HBV PreS1靶點而開發(fā)的乙肝病毒（HBV）中和抗體，經Fc段工程化改造可用于皮下注射且支持長周期給藥。該產品靶向乙肝病毒表面大包膜蛋白的前S1（PreS1）區(qū)，能夠直接阻斷乙肝病毒與受體NTCP（?；悄懰峁厕D運蛋白）的結合，有望高效抑制HBV對肝細胞的感染，清除游離病毒及被病毒感染的肝細胞。本次HH-006注射液獲批臨床，擬開發(fā)用于治療慢性乙型肝炎病毒感染。
格博生物：GLB-002膠囊
作用機制：新一代分子膠降解劑
適應癥：血液腫瘤
根據格博生物新聞稿，GLB-002為新一代分子膠降解劑，是具有全新化學母核結構的CRBN E3連接酶調節(jié)劑（CELMoDs）, 通過與CRL4CRBNE3連接酶CRBN相結合，促使轉錄因子IKZF1（Ikaros）和IKZF3（Aiolos）的泛素化，繼而被蛋白酶體降解，激活多種抗腫瘤的下游反應，終對非霍奇金淋巴瘤（NHL）和多發(fā)性骨髓瘤（MM）等血液腫瘤發(fā)揮治療作用。臨床前數據顯示，GLB-002具有降解活性強、選擇性高、蛋白降解更徹底、克服免疫調節(jié)藥物獲得性耐藥等特點。該藥本次獲批臨床，擬開發(fā)治療血液腫瘤，包括NHL、MM等。
Incyte公司：INCB099280片
作用機制：小分子PD-L1抑制劑
適應癥：晚期實體瘤
Incyte公司遞交的1類新藥INCB099280片獲批臨床，擬用于晚期實體瘤患者的治療。公開資料顯示，這是一款小分子PD-L1抑制劑，已在海外進展至2期臨床試驗階段。根據Incyte公司早前新聞稿介紹，雖然靶向PD-(L)1的單克隆抗體改變了許多腫瘤的治療格局，但這類大分子產品受到給藥途徑、半衰期長和受體占用的限制，可能會影響免疫相關不良事件的管理。Incyte公司的小分子口服PD-L1項目在早期研究中顯示出了良好的安全性和有效性，INCB99280較短的半衰期可能會改善對免疫介導不良事件的管理，并獲得更好的臨床結果。
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