FDA完全批準(zhǔn)的阿爾茨海默病新藥落地海南樂城
研究結(jié)果表明，治療18個月后，Leqembi組患者的認(rèn)知和記憶功能下降的速度減慢了27%。根據(jù)模型預(yù)測，Leqembi將早期阿爾茨海默病患者進(jìn)展為中度的時間推遲2-3年。
近日，澎湃科技獲悉，日本衛(wèi)材藥業(yè)（Eisai）和美國渤健公司（Biogen）聯(lián)合開發(fā)的阿爾茨海默?。ˋD）新藥Leqembi正式通過海南省藥品監(jiān)督管理局審核，落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱“海南樂城”），商品名為“樂意?！保▋r3328.2元/瓶。
三個月前的2023年7月6日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布完全批準(zhǔn)Leqembi（通用名：Lecanemab）上市。這也是20年來一款獲得FDA完全批準(zhǔn)的阿爾茨海默病新藥。
據(jù)悉，落地海南樂城意味著：患者無論是否具有海南戶籍，均可在樂城購買該藥物，但僅可在樂城使用該藥物，不能帶出樂城范圍。
海南樂城是中國的“醫(yī)療特區(qū)”，于2013年經(jīng)國務(wù)院批準(zhǔn)設(shè)立，享有“特許醫(yī)療、特許研究、特許經(jīng)營、特許國際醫(yī)療交流”等一系列特殊政策，它也是中國內(nèi)地真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用的先行區(qū)。
目前，海南樂城已經(jīng)成立20多家醫(yī)院，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院是其中一家公立醫(yī)院。瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科學(xué)科帶頭人、長江特聘教授劉軍及其團(tuán)隊康文巖主任醫(yī)師等是Leqembi引進(jìn)項目的負(fù)責(zé)人。預(yù)計該藥很快將進(jìn)入瑞金海南醫(yī)院。
近日，已有不少AD患者向劉軍、康文巖咨詢這款藥?？滴膸r建議有需求的患者通過門診咨詢，帶齊病史資料面診以方便嚴(yán)格綜合評估，或者在瑞金海南醫(yī)院的互聯(lián)網(wǎng)門診掛號咨詢。
阿爾茨海默病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，其主要的病理學(xué)特征為腦內(nèi)β-淀粉樣蛋白（Aβ）的沉積、大腦神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)Tau蛋白異常磷酸化聚集以及神經(jīng)元損傷和壞死等。臨床表現(xiàn)為記憶障礙、語言障礙、認(rèn)知障礙、以及人格和行為改變等，嚴(yán)重影響患者的日常生活。
目前，全球范圍內(nèi)約有4400萬名阿爾茨海默病患者。隨著人口老齡化速度的加快，阿爾茨海默病患者人數(shù)正迅速增長，預(yù)計到2050年，全球患病人數(shù)將達(dá)到1.3億。中國是世界上阿爾茨海默病患者人數(shù)較多、增長速度較快的國家。阿爾茨海默病導(dǎo)致家庭與社會負(fù)擔(dān)變重，家庭照護(hù)者平均每周需要放棄47小時的工作時間，因阿爾茨海默病引起的相關(guān)經(jīng)濟(jì)開支占全國國內(nèi)生產(chǎn)總值（GDP）的1.47%，約為2015年人均GDP的2.4倍。
此前用于治療阿爾茨海默病的藥物基本上只能改善疾病的癥狀，不能逆轉(zhuǎn)疾病。在Leqembi之前，只有渤健研發(fā)的Aducanumab這一款用于疾病修飾治療（即延緩或阻斷病情）的阿爾茨海默病藥物被引進(jìn)樂城。
Leqembi是一種人源化抗Aβ單克隆抗體，通過減少大腦中聚集的Aβ發(fā)揮療效。與Aducanumab作用靶點不同，Leqembi主要作用于毒性較大的可溶性寡聚體和原纖維，而Aducanumab更傾向作用于不溶性纖維。
Leqembi的3期Clarity-AD研究由全球235個研究中心共同參與，納入了1795名年齡在50-90歲之間的輕度阿爾茨海默病患者。研究結(jié)果表明，治療6個月時，Leqembi組和安慰劑組就出現(xiàn)了顯著統(tǒng)計學(xué)差異，治療18個月后，Leqembi組患者的認(rèn)知和記憶功能下降的速度減慢了27%。此外，Leqembi還可顯著降低患者腦內(nèi)淀粉樣蛋白負(fù)荷并延緩tau沉積。根據(jù)模型預(yù)測，Leqembi將早期阿爾茨海默病患者進(jìn)展為中度的時間推遲2-3年。
在安全性方面，沒有死亡病例與Leqembi或安慰劑相關(guān)。報告的嚴(yán)重不良事件是輸液相關(guān)反應(yīng)（發(fā)生率為1.2%）、淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常（ARIA-E，發(fā)生率為0.8%）、房顫（發(fā)生率為0.7%）、暈厥（發(fā)生率為0.7%）和心絞痛（發(fā)生率為0.7%）。
“ARIA 表現(xiàn)為影像學(xué)研究中所見的大腦區(qū)域暫時性腫脹，通常會隨著時間的推移而消退，并可能伴有大腦內(nèi)部或表面的小出血點。盡管 ARIA 通常不伴有任何癥狀，但可能會出現(xiàn)癥狀，包括頭痛、意識模糊、頭暈、視力改變和惡心。ARIA也很少會出現(xiàn)嚴(yán)重且危及生命的腦水腫，可能與癲癇和其他嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)癥狀有關(guān)。使用此類藥物治療的患者可能會發(fā)生腦出血，并且可能致命。”FDA稱，處方信息中包含黑框警告，提醒患者和護(hù)理人員與ARIA 相關(guān)的潛在風(fēng)險。
據(jù)悉，2022年12月，Leqembi已在中國申報上市，預(yù)計較快在2024年上半年獲批。
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