輝大基因RNA編輯療法獲FDA兒科罕見病資格認(rèn)定
10月14日，輝大基因宣布，RNA編輯療法HG204獲得美國FDA授予的兒科罕見病資格認(rèn)定（RPDD），用于治療一種罕見且致命的兒童神經(jīng)發(fā)育障礙疾病——甲基化CpG結(jié)合蛋白-2（MeCP2）重復(fù)綜合征（MDS）。
MDS是一種罕見且致命的兒童神經(jīng)發(fā)育障礙疾病。在男性中，MDS是常見的亞端?；蚪M重排之一。MDS由MECP2基因重復(fù)兩倍或三倍而引起，其主要特征是嬰兒肌張力減退、發(fā)育遲緩、智力殘疾、焦慮、運(yùn)動技能和語言喪失、癲癇、反復(fù)呼吸道感染和過早死亡，通常在25歲之前發(fā)生死亡。MDS尚無有效療法，目前的治療手段僅僅是癥狀管理和支持性護(hù)理。
HG204 (AAV-hfCas13Y-gMECP2) 是輝大基因研發(fā)的一項(xiàng)全新的基因編輯療法，由單個(gè)腺相關(guān)病毒（AAV）載體遞送新型高保真RNA編輯器hfCas13Y及靶向MECP2基因的gRNA。臨床前研究顯示，HG204可在小鼠和猴的腦組織中穩(wěn)定持續(xù)表達(dá)，在人源化MDS小鼠模型中可顯著降低MeCP2 mRNA和蛋白表達(dá)水平，并逆轉(zhuǎn)其疾病特征。HG204旨在為MDS患者帶來新的治療手段。
根據(jù)輝大基因新聞稿介紹，由FDA發(fā)起的RPDD和優(yōu)先券計(jì)劃是對兒科罕見病療法的重大需求的認(rèn)可，旨在鼓勵(lì)這些嚴(yán)重或危及生命的疾病新療法的開發(fā)。在該計(jì)劃下，申辦方在罕見兒科疾病新藥上市申請（NDA）或生物藥上市許可申請（BLA）獲批后將有資格獲得優(yōu)先審查券（PRV）。PRV可以被用于后續(xù)任何產(chǎn)品上市申請時(shí)的6個(gè)月加速審評，也可以被出售給第三方。
“MDS患兒癥狀包括嬰兒性肌張力低下、智力殘疾、癲癇、運(yùn)動技能喪失和死亡，目前沒有可用的治療手段，MDS存在著巨大的亟待滿足的臨床需求。”輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官陸英明博士表示，“HG204是公司今年第二個(gè)獲得美國FDA批準(zhǔn)RPDD的項(xiàng)目，也是公司神經(jīng)類項(xiàng)目獲得的一個(gè)RPDD。輝大團(tuán)隊(duì)將積極推動HG204的臨床開發(fā)，為患者帶來真正臨床獲益，更為MDS家庭帶來希望，更努力實(shí)現(xiàn)輝大惠及全球患者的美好愿景。”
輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼大中華區(qū)總經(jīng)理姚璇博士表示，他們很高興收到來自美國FDA對HG204這一CRISPR RNA編輯治療MDS藥物的積極重要的監(jiān)管反饋，彰顯了該療法對MDS兒童患者的重要臨床價(jià)值。HG204項(xiàng)目是輝大基因自主開發(fā)的基于CRISPR/hfCas13Y的RNA編輯療法，用于靶向MECP2 mRNA以治療MDS。臨床前研究數(shù)據(jù)表明，HG204在MDS小鼠模型中可有效降低MECP2表達(dá)水平，恢復(fù)運(yùn)動功能，并顯著延長壽命。他們期待早日將HG204項(xiàng)目推上臨床，解決這種遺傳性兒科疾病的迫切臨床需求，同時(shí)輝大將繼續(xù)堅(jiān)定不移地開發(fā)變革性的基因治療策略和藥物，挽救患者生命。
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