合源生物CAR-T產(chǎn)品「納基奧侖賽」在中國獲批，治療白血??！
今日（11月8日），中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，合源生物遞交的CAR-T產(chǎn)品納基奧侖賽注射液（曾用名：赫基侖賽）的上市申請已獲得批準(zhǔn)，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）。值得一提的是，這也是一款在中國獲批上市的治療白血病的CAR-T產(chǎn)品。
截圖來源：NMPA官網(wǎng)
白血病是常見的血液腫瘤之一，急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）約占所有白血病的15%，其中B淋巴細(xì)胞型-ALL（B-ALL）約占ALL的75%。成人B-ALL患者較兒童B-ALL患者整體生存更差。成人B-ALL初治后復(fù)發(fā)率高，約60%的患者終會(huì)進(jìn)展到r/r B-ALL。成人r/r B-ALL患者預(yù)后極差，嚴(yán)重危及生命，臨床缺乏有效治療手段。
納基奧侖賽注射液（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是一款靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，擁有創(chuàng)新的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)。該藥已在中國獲批多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，針對的適應(yīng)癥包括：用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性ALL、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞型ALL。其中，該藥針對復(fù)發(fā)或難治性ALL的申請還被NMPA納入突破性治療品種。
2022年12月，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理了納基奧侖賽注射液治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病的新藥上市申請，并將其納入優(yōu)先審評，這也是該藥本次獲批的適應(yīng)癥。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
納基奧侖賽的上市申請是基于一項(xiàng)用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病的單臂、開放、多中心關(guān)鍵性臨床研究。該研究由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）王建祥教授擔(dān)任主要研究者，在中國10家臨床中心開展。主要研究終點(diǎn)為經(jīng)獨(dú)立評審委員會(huì)（IRC）評估的納基奧侖賽回輸后3個(gè)月時(shí)的總體緩解率（ORR），包括完全緩解（CR）和血細(xì)胞不完全恢復(fù)的完全緩解（CRi）。次要研究終點(diǎn)包括3個(gè)月內(nèi)總體緩解率（ORR）、微小殘留病陰性率（MRD-）、緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）、無復(fù)發(fā)生存期（RFS）和總生存期（OS）。
在2022年12月進(jìn)行的第64屆美國血液學(xué)年會(huì)（ASH）上，研究人員以大會(huì)口頭報(bào)告的形式發(fā)布了這一關(guān)鍵性臨床研究數(shù)據(jù)。截至2022年9月27日，39例成人r/r B-ALL患者接受了納基奧侖賽注射液回輸。具體試驗(yàn)數(shù)據(jù)如下。
患者顯示了持久的高緩解率：總體緩解率（ORR）達(dá)82.1%，中位隨訪9.3個(gè)月時(shí)，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到；在3個(gè)月時(shí)仍緩解的患者中，1年時(shí)預(yù)計(jì)有80%患者在持續(xù)緩解中；無論是否后續(xù)接受造血干細(xì)胞移植，均能表現(xiàn)出持續(xù)緩解和長期生存獲益。
顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重性：3級及以上細(xì)胞因子風(fēng)暴（CRS）發(fā)生率為10.3%；3級及以上免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）發(fā)生率為7.7%，無非預(yù)期靶向CD19 CAR-T治療導(dǎo)致的不良事件發(fā)生。
值得一提的是，今年3月，美國FDA也已批準(zhǔn)納基奧侖賽注射液的IND申請，擬開發(fā)用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL）。希望納基奧侖賽注射液的其它臨床研究也順利進(jìn)行，早日惠及更多患者。
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