在家治療！罕見血液病PNH有望迎來新一代療法
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種罕見且危及生命的血液病，由紅細胞被補體系統(tǒng)破壞引發(fā)，會突然出現(xiàn)血尿、貧血和血栓形成等癥狀。
PNH患者體內的乳酸脫氫酶（LDH）水平明顯高于正常值，LDH是溶血的標志，溶血時會增加血栓風險，這也是PNH患者死亡的主要原因。
如果不進行治療，
患者在5年內的死亡風險高達35%。
C5補體抑制劑和長效版依庫珠單抗是目前國際上PNH患者的標準治療方案。但現(xiàn)有療法在長期療效和治療依從性方面還存在不少短板。
新一代C5補體抑制劑
近日，美國FDA已受理新一代C5補體抑制劑Crovalimab的生物制品許可申請，用于治療PNH患者。
Crovalimab（珂羅利單抗）是一款靶向補體蛋白C5的可循環(huán)使用單克隆抗體。它與C5結合可以誘導C5蛋白的降解，然后這一抗體可以通過與FcRn受體結合，重新被釋放到細胞外，與其它C5蛋白結合。
因此，Crovalimab在較低的劑量就可以達到迅速和持久的補體通路抑制。
此次申請主要是基于兩項III期研究（COMMODORE 1和COMMODORE 2）的積極結果。
COMMODORE 1和COMMODORE 2是兩項多中心、隨機、開放標簽、陽性對照的III期臨床試驗。
試驗評估了Crovalimab替代或對比依庫珠單抗或Ravulizumab治療的安全性與療效。
試驗的主要終點為無需輸血的患者比例和溶血得到控制（乳酸脫氫酶水平≤1.5 x ULN）的患者比例。
結果顯示：
1、每4周皮下注射Crovalimab一次，在PNH患者中實現(xiàn)了疾病控制，并證明該藥品積極的獲益風險比。
2、此外，Crovalimab與標準療法相比達成非劣效性，并具類似的安全性特征。
“ 抑制補體C5是當前PNH患者的標準治療，患者需要每2周進行一次靜脈給藥。
如果獲得批準，Crovalimab將成為PNH的一個每月皮下注射治療藥物，并且患者可自行給藥?！?/span>
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