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  英國(guó)批準(zhǔn)應(yīng)用CRISPR基因編輯療法
  
  2023-11-20 來(lái)源：轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)網(wǎng)
  
  近日，CRISPR 領(lǐng)域迎來(lái)歷史性時(shí)刻，英國(guó)藥品和健康產(chǎn)品管理局（MHRA）批準(zhǔn)了 CRISPR-Cas9 基因編輯療法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治療12歲及以上鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）伴復(fù)發(fā)性血管閉塞危象（VOCs）患者，以及無(wú)法獲得人類白細(xì)胞抗原（HLA）匹配造血干細(xì)胞移植治療的輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）患者。
  
  CRISPR技術(shù)
  
  CRISPR，Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat，來(lái)源于細(xì)菌和其他微生物。CRISPR 是細(xì)菌對(duì)抗病毒入侵的重要免疫機(jī)制，通過(guò)識(shí)別病毒基因序列，CRISPR可以引導(dǎo)細(xì)菌內(nèi)的生物機(jī)制對(duì)病毒基因序列進(jìn)行摧毀和消滅，使病毒無(wú)法在細(xì)菌體內(nèi)復(fù)制繁殖。
  
  CRISPR是細(xì)菌基因組內(nèi)的一片由短小DNA 重復(fù)片段（回文）和spacer組成的區(qū)域。當(dāng)某一種類病毒首次入侵時(shí)，病毒的部分基因片段會(huì)被整合存儲(chǔ)在spacer中。經(jīng)過(guò)轉(zhuǎn)錄和各類蛋白的處理，帶有病毒基因序列的CRISPR RNA（crRNA）形成，并引導(dǎo)分子切割機(jī)制對(duì)病毒基因進(jìn)行切割。由于序列直接由病毒基因復(fù)制得到，因此crRNA 與病毒基因的識(shí)別匹配程度非常高。
  
  Casgevy療法
  
  Casgevy療法是一種 CRISPR/Cas9 基因編輯療法，用于治療鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 和輸血-依賴性β地中海貧血（TDT）。它適用于治療12歲及以上患有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象的鐮狀細(xì)胞病患者，這些患者具有 βS/βS、βS/β+ 或 βS/β0 基因型，適合造血干細(xì)胞移植并且沒(méi)有人類白細(xì)胞抗原匹配的相關(guān)造血干細(xì)胞供體。CASGEVY同樣適用于治療12歲及以上適合造血干細(xì)胞移植且無(wú)法獲得與人類白細(xì)胞抗原相匹配的相關(guān)造血干細(xì)胞供體的患者的輸血依賴性β地中海貧血。
  
  鐮狀細(xì)胞病
  
  鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 是一種遺傳性血液疾病，會(huì)影響紅細(xì)胞，而紅細(xì)胞對(duì)于將氧氣輸送到身體的所有器官和組織至關(guān)重要。由于血細(xì)胞畸形或“鐮狀”，SCD 會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重疼痛、器官損傷和壽命縮短?；加?SCD 的人可能會(huì)經(jīng)歷痛苦的血管堵塞，也稱為血管閉塞危象 (VOC)，這可能導(dǎo)致急性胸部綜合征、中風(fēng)、黃疸和心力衰竭癥狀。個(gè)體還可能出現(xiàn)貧血，這可能導(dǎo)致終末器官損傷和過(guò)早死亡。血管閉塞危象是 SCD 的標(biāo)志，通常會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的疼痛。
  
  目前，SCD 的標(biāo)準(zhǔn)治療方案主要是對(duì)癥治療，不能充分解決疾病負(fù)擔(dān)或減輕慢性護(hù)理的需要。大多數(shù)情況下，治療的重點(diǎn)是緩解疼痛、盡量減少器官損傷、保持水分和退燒，需要藥物治療，有時(shí)需要每月輸血和經(jīng)常去醫(yī)院就診。SCD 的治療方法是來(lái)自匹配捐獻(xiàn)者的干細(xì)胞移植，但這種選擇僅適用于一小部分 SCD 患者。SCD 需要終身治療并大量使用醫(yī)療保健資源，終導(dǎo)致預(yù)期壽命縮短、終生收入和生產(chǎn)力下降。
  
  β地中海貧血
  
  β地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，會(huì)影響紅細(xì)胞，而紅細(xì)胞對(duì)于將氧氣輸送到身體的所有器官和組織至關(guān)重要。紅細(xì)胞缺乏，也稱為貧血，是β地中海貧血的主要表現(xiàn)。由于這種貧血，患有β地中海貧血的人可能會(huì)感到疲勞和呼吸急促，嬰兒可能會(huì)出現(xiàn)發(fā)育遲緩、黃疸等問(wèn)題。β地中海貧血的并發(fā)癥還包括脾臟、肝臟和/或心臟腫大；骨骼畸形；以及青春期延遲。
  
  β地中海貧血的治療是個(gè)性化的，取決于每個(gè)人所經(jīng)歷的疾病的嚴(yán)重程度。許多人必須定期輸血才能將健康的捐贈(zèng)血液輸送到身體中。這需要多次去醫(yī)院就診，并且還會(huì)導(dǎo)致不健康的鐵積聚。如今，來(lái)自匹配捐獻(xiàn)者的干細(xì)胞移植是一種治療選擇，但僅適用于一小部分β地中海貧血患者。β地中海貧血需要終身治療并大量使用醫(yī)療保健資源，終導(dǎo)致預(yù)期壽命縮短、生活質(zhì)量下降以及終生收入和生產(chǎn)力下降。
  
  總結(jié)
  
  這項(xiàng)授權(quán)為符合條件、正在等待創(chuàng)新療法的患者提供了一個(gè)新的選擇。這是一個(gè)具有里程碑意義的批準(zhǔn)，為未來(lái)CRISPR療法的進(jìn)一步應(yīng)用打開了大門，有潛力治愈許多遺傳疾病?；蚓庉嫗殚_發(fā)細(xì)胞和基因療法，治療甚至治愈疾病鋪平了道路。在未來(lái)，基因編輯領(lǐng)域?qū)⒃跈C(jī)器學(xué)習(xí)、活細(xì)胞成像、更快速的DNA測(cè)序等技術(shù)的推動(dòng)下，更快地發(fā)展。
  
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